Biogen Inc. und Ionis Pharmaceuticals, Inc. gaben die Entscheidung bekannt, die Entwicklung von BIIB105 (ION541), einem Antisense-Oligonukleotid (ASO) zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose (ALS), auf der Grundlage der Topline-Ergebnisse der Phase 1/2 ALSpire-Studie zu beenden. BIIB105 wurde entwickelt, um die Expression des Proteins Ataxin-2 (ATXN2) zu verringern und zeigte in der Studie eine statistisch signifikante Verringerung des ATXN2-Proteins in der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF). Während des 6-monatigen placebokontrollierten Zeitraums führte die Behandlung mit BIIB105 jedoch nicht zu einer Verringerung der Konzentration der Neurofilament-Leichtkette (NfL) im Plasma, einem Marker für Neurodegeneration und neuronale Schäden.

Darüber hinaus zeigte BIIB105 keinen Einfluss auf die klinischen Ergebnisse in Bezug auf Funktion, Atmung und Kraft. Bei der Phase 1/2-Studie handelte es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte, dosiseskalierende Studie, in der die intrathekale Verabreichung von BIIB105 an Erwachsene (n=99) mit ALS untersucht wurde. Die Teilnehmer wurden randomisiert und erhielten 3 bis 6 Monate lang BIIB105 oder Placebo (im Verhältnis 3:1 oder 2:1).

Teilnehmer, die die placebokontrollierte Phase abgeschlossen hatten, konnten sich für die offene Verlängerung der Studie anmelden. Während des 6-monatigen placebokontrollierten Teils der Studie waren die häufigsten unerwünschten Ereignisse (AEs) bei den mit BIIB105 behandelten Teilnehmern Verfahrensschmerzen, Kopfschmerzen und Stürze. Nebenwirkungen, die zum Abbruch der Studie führten, waren in der BIIB105-Gruppe (8,3%) häufiger als in der Placebo-Gruppe (3,6%).

Die Analyse der Daten aus der Studie wird fortgesetzt, um das Verständnis des zugrunde liegenden Krankheitsprozesses und der Auswirkungen von BIIB105 zu vertiefen. Die Unternehmen werden die Phase-1/2-Daten von BIIB105 auf der kommenden Tagung des European Network to Cure ALS (ENCALS) im Juni in Stockholm, Schweden, vorstellen.