Bei Kindern mit Achondroplasie ist das endochondrale Knochenwachstum, ein wesentlicher Prozess, durch den Knochengewebe gebildet wird, aufgrund einer Funktionsgewinnmutation in FGFR3 negativ reguliert. VOXZOGO, ein Analogon des natriuretischen Peptids vom C-Typ (CNP), wirkt als positiver Regulator des Signalwegs, der dem FGFR3 nachgeschaltet ist, um das endochondrale Knochenwachstum zu fördern. VOXZOGO ist in den USA zugelassen und für die Steigerung des linearen Wachstums bei Kindern mit Achondroplasie mit offenen Epiphysen indiziert.

Diese Indikation ist im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage einer Verbesserung der annualisierten Wachstumsgeschwindigkeit zugelassen. Die weitere Zulassung kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer oder mehreren Bestätigungsstudien abhängig gemacht werden. Um diese Post-Marketing-Anforderung zu erfüllen, beabsichtigt BioMarin, die laufenden offenen Verlängerungsstudien im Vergleich zum verfügbaren natürlichen Verlauf zu nutzen.

VOXZOGO kann schwerwiegende Nebenwirkungen verursachen, einschließlich eines vorübergehenden Blutdruckabfalls bei einigen Patienten. Um das Risiko eines Blutdruckabfalls und der damit verbundenen Symptome (Schwindel, Müdigkeit oder Übelkeit) zu verringern, sollten Patienten innerhalb von 1 Stunde vor der Einnahme von VOXZOGO eine Mahlzeit essen und 8 bis 10 Unzen Flüssigkeit trinken. Zu den häufigsten Nebenwirkungen von VOXZOGO gehören Reaktionen an der Injektionsstelle (einschließlich Rötung, Juckreiz, Schwellung, Bluterguss, Ausschlag, Nesselsucht und Schmerzen an der Injektionsstelle), hohe Werte der alkalischen Phosphatase im Blut, die in Bluttests nachgewiesen werden, Erbrechen, Gelenkschmerzen, Blutdruckabfall und Bauchschmerzen.

Dies sind nicht alle möglichen Nebenwirkungen von VOXZOGO. Wenden Sie sich an Ihren Arzt, um sich über die Nebenwirkungen zu informieren und über alle Nebenwirkungen, die den Patienten stören oder die nicht verschwinden. VOXZOGO wird täglich als Injektion unter die Haut verabreicht, und zwar von einer Pflegeperson, nachdem ein medizinischer Betreuer festgestellt hat, dass die Pflegeperson in der Lage ist, VOXZOGO zu verabreichen.

Versuchen Sie nicht, VOXZOGO zu injizieren, bevor Ihr medizinischer Betreuer Ihnen den richtigen Weg gezeigt hat. VOXZOGO wird mit einer Gebrauchsanweisung geliefert, die die Schritte zur Vorbereitung, Injektion und Entsorgung von VOXZOGO beschreibt. Die Pflegekräfte sollten die Gebrauchsanweisung als Anleitung lesen und jedes Mal, wenn sie eine Nachfüllpackung VOXZOGO erhalten, überprüfen, ob Änderungen vorgenommen wurden.

Injizieren Sie VOXZOGO 1 Mal täglich, etwa zur gleichen Zeit. Wenn eine Dosis VOXZOGO vergessen wurde, kann sie innerhalb von 12 Stunden nach der vergessenen Dosis verabreicht werden. Nach 12 Stunden lassen Sie die vergessene Dosis aus und verabreichen die nächste Tagesdosis wie gewohnt.

Die Dosis von VOXZOGO richtet sich nach dem Körpergewicht. Ihr medizinischer Betreuer wird die Dosis auf der Grundlage von Gewichtsveränderungen bei regelmäßigen Kontrolluntersuchungen anpassen.