Catalyst Pharmaceuticals, Inc. berichtet, dass Santhera Pharmaceuticals ("Santhera") die Zulassung der U.S. Food and Drug Administration ("FDA") für AGAMREE® (vamorolone) orale Suspension 40 mg/mL zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie ("DMD") bei Patienten im Alter von zwei Jahren und älter erhalten hat. AGAMREE bietet eine neuartige Kortikosteroid-Behandlungsoption für DMD und deckt damit einen erheblichen ungedeckten medizinischen Bedarf ab. Im Juli 2023 sicherte sich Catalyst die exklusiven nordamerikanischen Lizenz- und Vermarktungsrechte für AGAMREE von Santhera für DMD und andere potenzielle Indikationen und stärkte damit sein neurowissenschaftliches Vermarktungsportfolio mit einem hoch synergistischen neuromuskulären Vermögenswert.

Als Teil dieser Transaktion wird Santhera den genehmigten Zulassungsantrag für AGAMREE unverzüglich an Catalyst übertragen. Die Zulassung von AGAMREE® durch die FDA basierte auf den Daten der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD, die durch Sicherheitsinformationen aus drei offenen Studien, einschließlich Erweiterungsstudien, ergänzt wurden. In diesen Studien wurde AGAMREE in Dosen von 2 bis 6 mg/kg/Tag über einen Zeitraum von bis zu 48 Monaten verabreicht.

Im Vergleich zu den derzeitigen Standardkortikosteroiden zeigte diese neuartige Kortikosteroidbehandlung eine vergleichbare Wirksamkeit, wobei die Daten auf eine Verringerung der unerwünschten Ereignisse hinwiesen, insbesondere in Bezug auf die Knochengesundheit, die Wachstumsentwicklung und das Verhalten. Mit der Übertragung der NDA von AGAMREE in sein neuromuskuläres Franchise wird Catalyst die Synergien seines Produktportfolios nutzen, indem es seine gut etablierte Expertise und seine bewährten kommerziellen Fähigkeiten einsetzt. Das Unternehmen plant, das Produkt im ersten Quartal 2024 auf den Markt zu bringen, angeführt von seinen erfahrenen US-Teams für kommerzielle und medizinische Angelegenheiten im neuromuskulären Bereich. AGAMREE hat in den USA den Status eines Orphan Drugs und einer seltenen pädiatrischen Erkrankung für DMD erhalten und hat Anspruch auf eine siebenjährige Exklusivität für Orphan Drugs ab dem Zeitpunkt der Zulassung und verfügt über anhängige Patente, die Schutz bis 2040 bieten könnten.

In Europa hat es von der britischen MHRA den Status Promising Innovative Medicine (PIM) für DMD erhalten.