Catalyst Pharmaceuticals, Inc. gab die Markteinführung von AGAMREE® (Vamorolon) als orale Suspension 40 mg/mL zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD") bei Patienten ab zwei Jahren in den USA bekannt. Nach der Zulassung durch die U.S. Food and Drug Administration ("FDA") am 26. Oktober 2023 ist AGAMREE nun rezeptpflichtig und wird in den gesamten Vereinigten Staaten über ein spezielles Apothekennetzwerk vertrieben. Das Catalyst Pathways® Patient Assistance Program für AGAMREE® ist ein umfassendes Unterstützungsprogramm für Patienten, das ein engagiertes, personalisiertes Unterstützungsteam umfasst, das Familien während der gesamten Behandlungsdauer von AGAMREE für berechtigte Patienten unterstützt.

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die häufigste Form der Muskeldystrophie, ist eine seltene und lebensbedrohliche neuromuskuläre Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelfunktionsstörungen gekennzeichnet ist und schließlich zum Verlust des Gehvermögens, zum Versagen der Atmung und zum Tod führt. Die derzeitige Standardbehandlung für DMD umfasst Kortikosteroide, die oft mit erheblichen Nebenwirkungen verbunden sind. Man schätzt, dass zwischen 11.000 und 13.000 Patienten in den USA von DMD betroffen sind, wobei etwa 70% der Patienten derzeit eine Kortikosteroidbehandlung erhalten.

Es wird erwartet, dass Steroide weiterhin das Rückgrat der Therapie für DMD-Patienten bilden und gleichzeitig mit anderen Therapien verabreicht werden. Die Zulassung von AGAMREE® durch die FDA basierte auf den Daten der zulassungsrelevanten Phase-2b-Studie VISION-DMD, die durch Sicherheitsinformationen aus drei offenen Studien, einschließlich Erweiterungsstudien, ergänzt wurden. In diesen Studien wurde AGAMREE in Dosierungen von 2 bis 6 mg/kg/Tag über einen Zeitraum von bis zu 48 Monaten verabreicht.

Im Vergleich zu den derzeitigen Standardkortikosteroiden zeigte diese neuartige Kortikosteroidbehandlung eine vergleichbare Wirksamkeit. Die Daten deuten auf eine Verringerung der unerwünschten Ereignisse hin, insbesondere in Bezug auf die Knochengesundheit, die Wachstumsentwicklung und das verbesserte Verhalten.