Medexus Pharmaceuticals gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) vor kurzem den ergänzenden Biologics License Application (sBLA) von Medexus für IXINITY® [Gerinnungsfaktor IX (rekombinant)] zur bedarfsgerechten, prophylaktischen und perioperativen Behandlung von pädiatrischen Patienten unter 12 Jahren mit Hämophilie B genehmigt hat. IXINITY®, ein intravenös zu verabreichendes rekombinantes Faktor-IX-Therapeutikum, ist jetzt für die Behandlung aller Patienten mit Hämophilie B, einer erblichen Blutungsstörung, die durch einen Mangel an Gerinnungsfaktor IX im Blut gekennzeichnet ist, zugelassen. Die sBLA und die erweiterte Indikation für IXINITY® basieren auf den Ergebnissen einer Phase-3/4-Studie, in der die Pharmakokinetik (PK), Sicherheit und Wirksamkeit von IXINITY® als prophylaktische Behandlung bei zuvor behandelten pädiatrischen Patienten unter 12 Jahren mit schwerer oder mittelschwerer Hämophilie B untersucht wurden. Die Studie zeigte, dass die Prophylaxe mit IXINITY® mit niedrigen jährlichen Blutungsraten, einer wirksamen Kontrolle der Blutungsepisoden, einer konsistenten PK und einem konsistenten Sicherheitsprofil verbunden war.