Pharnext SAS meldete heute seine Zusammenarbeit mit OrphanDev, einer Plattform, die eigens dafür eingerichtet wurde, regulatorische, methodische und logistische Unterstützung auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen bereitzustellen. Das Hauptziel von OrphanDev ist es, eine schnellere Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Krankheiten zu ermöglichen. Die Zusammenarbeit erfolgt jetzt bei der internationalen zulassungsrelevanten Phase-3-Studie von Pharnext zu seinem Prüfpräparat PXT-3003, einer Pleodrug zur Behandlung von CMT 1A.

In die PLEO-CMT-Studie sollen 300 Patienten in 27 Prüfzentren in Europa und den USA aufgenommen werden. Bei dem europäischen Teil der Studie (18 Prüfzentren verteilt über Deutschland, Belgien, Spanien, Frankreich, Großbritannien und die Niederlande) wird OrphanDev bei der Verbreitung und Verfügbarkeit von praktischen und logistischen Informationen in Zusammenhang mit der Studie eine entscheidende Rolle spielen, insbesondere über seine Website www.orphan-dev.org.

Pharnext und OrphanDev haben bereits bei 3 Studien zu CMT 1A zusammengearbeitet: bei einer Phase-2-Studie zu PXT-3003, einer Metaanalyse und einer prospektiven Studie (Biomarker).

Über PXT-3003
Bei PXT-3003 handelt es sich um ein neuartiges, oral verabreichtes, niedrigdosiertes Kombinationspräparat aus (R-S) Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol, das über die Pleotherapie-F&E-Plattform von Pharnext entwickelt wurde.

Über PLEO-CMT
PLEO-CMT ist eine internationale, zulassungsrelevante, multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, dreiarmige Phase-III-Studie, in die Patienten mit milder bis mittelschwerer CMT1A
im Alter von 16 bis 65 Jahren aufgenommen werden. Pharnext wird über einen Zeitraum von 15 Monaten in parallelen Gruppen die Wirksamkeit und Sicherheit von zwei oral verabreichten, unterschiedlichen Dosierungen von PXT-3003 gegenüber Placebo vergleichen. Die Wirksamkeit wird anhand eines primären Endpunkts geprüft: die Veränderung des ONLS-Scores nach 12 und 15 Monaten Behandlungszeit, wobei die mit PXT-3003 erreichte Verbesserung der Beeinträchtigung der Patienten gemessen wird. Weitere sekundäre Wirksamkeitsendpunkte werden ebenfalls untersucht, darunter funktionsbezogene und elektrophysiologische Endpunkte. Danach ist eine neunmonatige Follow-up-Studie vorhergesehen, in der alle Patienten, die die ersten 15 Monate beendet haben und deren Einwilligung vorliegt, das Verum-Präparat in einer der zwei Dosierungen erhalten (Patienten, die zuvor Placebo erhielten, erhalten dann randomisiert PXT-3003 entweder in der Dosierung 1 oder 2).

Über CMT 1A
Die Charcot-Marie-Tooth-Krankheit (CMT) umfasst eine heterogene Gruppe erblicher, progressiver, chronischer, peripherer Neuropathien. CMT Typ 1A (CMT 1A), die häufigste Art von CMT, ist eine seltene Krankheit, von der in Europa und den USA mindestens 125.000 Menschen betroffen sind. Die für CMT 1A verantwortliche genetische Mutation ist ein Duplikation des Gens PMP 22, das ein peripheres Myelin-Protein codiert. Die Überexpression dieses Gens führt zu einem Abbau der Nervenscheiden (Myelin) und damit zur Störung der Nervenfunktion, gefolgt von einem Verlust der Nervenleitung. Als Resultat der peripheren Nervenschädigung leiden die Patienten an progressiver Muskelatrophie, die Beine und Arme betrifft, und damit einhergehenden Einschränkungen beim Gehen und Laufen sowie Störungen des Gleichgewichts und der Handfunktion. Mindestens 5 Prozent der Patienten mit CMT 1A werden rollstuhlpflichtig. Leichte bis mittelschwere Sensibilitätsstörungen können hinzukommen. Erste Symptome treten gewöhnlich im Jugendalter auf. Im Laufe des Lebens der Patienten schreitet die Krankheit dann weiter fort.
Bis heute wurden noch keine Medikamente zur kurativen oder symptomatischen Therapie der Erkrankung zugelassen und so beschränkt sich die Behandlung auf Supportivtherapie, wie orthopädische Hilfsmittel, Beinstützen, Physio- und Beschäftigungstherapie oder Operationen.

Über OrphanDev
OrphanDev ist eine akademische Plattform, die eine zentrale Stellung auf dem Gebiet der seltenen Erkrankungen einnimmt und eng mit Forschungsteams, klinisch tätigen Ärzten, Branchenfachleuten und Patientengruppen zusammenarbeitet. Sie bietet wissenschaftliches, regulatorisches und methodisches Know-how für die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen. OrphanDev unterstützt seine Partner, insbesondere bei Zulassungsanträgen für Arzneimittel, denen der Orphan-Drug-Status eingeräumt wurde, bei der Rekrutierung von Patienten für klinische Studien und bei europäischen Projekten. Bei OrphanDev handelt es sich um eine öffentliche Plattform, die mit der Universität Aix Marseille (Frankreich) und dem Timone Institute of Neurosciences mit Sitz in Marseille verbunden ist. OrphanDev ist ein Bestandteil des französischen Infrastruktur-Netzwerks für klinische Studien (F-CRIN), dessen Ziel es ist, den Bekanntheitsgrad und die Wettbewerbsfähigkeit der französischen klinischen Forschung zu erhöhen.
Weitergehende Informationen finden Sie unter http://orphan-dev.org

Über Pharnext
Pharnext ist ein Biopharmaunternehmen für Produkte im fortgeschrittenen Stadium der klinischen Entwicklung, das neuartige Therapeutika entwickelt, die gleichzeitig an mehreren wichtigen krankheitsbezogenen Signalwegen ansetzen, um seltene Leiden, aber auch häufige neurologische Erkrankungen zu behandeln. Die proprietäre Forschungs- und Entwicklungsplattform von Pharnext basiert auf vernetzter Pharmakologie, lässt sich auf ein breites Spektrum von Krankheiten anwenden und gestattet die rasche Entwicklung von „Pleodrugs”, synergetischen Kombinationen von repositionierten Medikamenten mit vorhandenen Sicherheitsprofilen. Die beiden führenden Pleodrugs des Unternehmens sind PXT-3003 zur Behandlung der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1A (klinische Phase-III-Studie begonnen) und PXT-864 bei Alzheimer-Krankheit (klinische Phase-II-Studie läuft) und weiteren neurologischen Indikationen (Parkinson-Krankheit, amyotrophe Lateralsklerose).
Weitergehende Informationen finden Sie unter www.pharnext.com

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