Avidity Biosciences, Inc. präsentierte auf dem 28. Jahreskongress der World Muscle Society ("WMS") neue Daten zu seiner klinischen Studie mit AOC 1001 für Erwachsene mit myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1). Die neuen Daten, die auf der WMS vorgestellt wurden, zeigen eine Verbesserung bei zusätzlichen funktionellen Messgrößen, die die zuvor gemeldeten positiven Daten ergänzen, die Verbesserungen bei Myotonie, Muskelkraft und Mobilität zeigten. Diese neuen Daten umfassen: Mehrere zusätzliche Messungen der Kraft: Handgriff.

Zusammengesetzte Bewertung des manuellen Muskeltests (MMT). Quantitativer Muskeltest für den oberen und unteren Bereich (Gesamtscore). DM1-Activ, ein von Patienten berichtetes Ergebnis (PRO), das die Aktivitäten des täglichen Lebens misst (z. B. Duschen, Besuch bei Familie oder Freunden und Treppensteigen).

Neue Daten, die auf der WMS vorgestellt wurden, betrafen auch die positive Langzeitsicherheit und -verträglichkeit von AOC 1001 aus der MARINA-OLE?-Studie mit über 200 Infusionen und insgesamt 46,2 Patientenjahren. Die häufigsten unerwünschten Ereignisse (AEs) in der MARINA-OLE-Studie waren Verfahrensschmerzen (22%), Schmerzen in den Extremitäten (wie Arm-, Bein- oder Fußschmerzen) (16%) und Kopfschmerzen (16%).

Es gab eine behobene SAR in Form eines leichten Anstiegs der Leberenzyme. In der MARINA-OLE-Studie wurden keine Fälle von Anämie gemeldet. Im klinischen Programm der Phase 1/2 von MARINA ® war die Anämie mit Ausnahme eines Teilnehmers, der keine Behandlung benötigte, asymptomatisch.

In der MARINA-OLE-Studie gab es keine Abbrüche. Das Unternehmen hat die Dosis-Eskalation von 12 Teilnehmern von 2 mg/kg auf 4 mg/kg AOC 1001 in der MARINA-OLE-Studie abgeschlossen, wie von der U.S. Food and Drug Administration ("FDA") im Zusammenhang mit der Aufhebung des teilweisen klinischen Stopps von AOC 1001 durch die FDA im Mai 2023 genehmigt. Die Daten aus dieser Dosiseskalation zeigten keine neurologischen Ereignisse und keine MRT-Veränderungen nach der Verabreichung.

Das Unternehmen arbeitet weiterhin mit der FDA zusammen, um eine Lösung für den teilweisen klinischen Stopp zu finden. Das Unternehmen bleibt auf Kurs, um in der ersten Hälfte des Jahres 2024 einen ersten Blick auf die Wirksamkeit von AOC 1001 aus der MARINA-OLE-Studie zu werfen.