Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat am Freitag die erweiterte Anwendung der einmal täglich verabreichten Injektion von BioMarin Pharmaceutical zur Behandlung von Kindern unter 5 Jahren mit der häufigsten Form von Kurzbeinigkeit genehmigt.

Die Aktien des Unternehmens mit Hauptsitz in San Rafael, Kalifornien, stiegen im nachbörslichen Handel um 1,1%.

Das Medikament von BioMarin, das unter dem Markennamen Voxzogo vertrieben wird, war 2021 die erste Therapie, die in den Vereinigten Staaten für die Behandlung der als Achondroplasie bezeichneten genetischen Störung bei Kindern ab fünf Jahren im Rahmen des beschleunigten Zulassungsverfahrens der FDA grünes Licht erhielt.

Das Unternehmen setzt darauf, dass Voxzogo und seine kürzlich zugelassene Gentherapie Roctavian zur Behandlung einer erblichen Blutungsstörung das Wachstum des Unternehmens in den nächsten Jahren vorantreiben werden.

Achondroplasie, eine Form von überproportionaler Kleinwüchsigkeit, die durch eine Mutation in einem Gen verursacht wird, das das Knochenwachstum reguliert, tritt bei etwa einem von 25.000 Neugeborenen auf.