Horizon Therapeutics plc gab bekannt, dass der erste Patient in eine Phase-2b-Zulassungsstudie aufgenommen wurde, in der das in der Entwicklung befindliche Medikament HZN-825, ein Lysophosphatidsäure-Rezeptor-1-Antagonist zur Behandlung von Menschen mit IPF, der häufigsten interstitiellen Lungenerkrankung, untersucht wird. IPF ist eine seltene, fortschreitende Lungenerkrankung, die durch Entzündung und Fibrose (Vernarbung) der Lunge verursacht wird. Sie ist durch Dyspnoe, chronischen Husten und potenziellen Tod gekennzeichnet. In den Vereinigten Staaten leben etwa 100 000 Menschen mit IPF, und die mittlere Überlebenszeit liegt bei weniger als fünf Jahren. Etwa 360 Probanden, die die Zulassungskriterien für die Studie erfüllen, werden im Verhältnis 1:1:1 randomisiert und erhalten 52 Wochen lang HZN-825 in einer Dosierung von 300 mg einmal täglich, HZN-825 in einer Dosierung von 300 mg zweimal täglich oder Placebo. Der primäre Endpunkt ist die Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) nach 52 Wochen. Dies ist ein objektiver Endpunkt, der die Lungenkapazität misst und dazu dient, das Fortschreiten der Lungenerkrankung und die Wirksamkeit der Behandlung zu beurteilen. Zu den sekundären Endpunkten gehören der 6-Minuten-Gehtest, der Kings Brief Interstitial Lung Disease Questionnaire, die Rate der Krankenhausaufenthalte aufgrund von Atemnot und ein zusammengesetzter Endpunkt des progressionsfreien Überlebens. Die Aufnahme in die Studie wird voraussichtlich etwa zwei Jahre dauern. Der Beginn der Phase-2b-Zulassungsstudie folgt auf ermutigende Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten in einer Phase-2a-Studie bei Patienten mit diffuser kutaner systemischer Sklerose im Frühstadium.2 Die placebokontrollierte 8-wöchige Studie mit HZN-825 bei diffuser kutaner systemischer Sklerose, die 2018 abgeschlossen wurde, zeigte einen positiven Trend beim Ansprechen mit einer Verbesserung des modifizierten Rodnan-Hautdicken-Scores (mRSS), der ein sekundärer Endpunkt in der Phase-2b-Zulassungsstudie ist.