Orchard Therapeutics hat im Vorfeld seiner Teilnahme an der virtuellen 40th Annual J.P. Morgan Healthcare Conference kommerzielle und regulatorische Updates sowie wichtige Meilensteine für 2022 vorgestellt. Diese Aktivitäten und Prioritäten unterstützen die Vision des Unternehmens, die durch genetische und andere schwere Krankheiten verursachten Verwüstungen durch das heilende Potenzial der HSC-Gentherapie zu beenden. Im Rahmen von Orchards Ziel, ein erfolgreiches und nachhaltiges kommerzielles Geschäft im Bereich der HSC-Gentherapie aufzubauen, konzentriert sich das Unternehmen auf drei Grundpfeiler der Markteinführung von Libmeldy: Marktzugang, Patientenidentifizierung und Bereitstellung der Behandlung. Marktzugang: Die Bewertung von Gesundheitstechnologien (HTA) kommt in ganz Europa gut voran. Das Unternehmen ist erfreut, dass die HTA-Gremien sowohl die Schwere der MLD als auch das Ausmaß des potenziellen therapeutischen Nutzens von Libmeldy zur Behandlung dieser Erkrankung anerkannt haben. So ist Libmeldy in Deutschland eines von nur fünf Medikamenten, die jemals die höchstmögliche Bewertung des therapeutischen Nutzens für präsymptomatische MLD-Patienten erhalten haben. Orchard geht davon aus, dass in der ersten Hälfte des Jahres 2022 mit mindestens zwei Ländern Vereinbarungen über die Kostenerstattung getroffen werden. Patientenidentifizierung: Die Bemühungen um die Identifizierung von Patienten kommen gut voran, und zwei Patienten, einer in Frankreich und einer in Deutschland, werden derzeit im Rahmen des erstattungsfähigen frühen Zugangs kommerziell mit Libmeldy behandelt. Darüber hinaus sind Aktivitäten im Gange, um eine rechtzeitige MLD-Diagnose voranzutreiben, darunter fünf Neugeborenen-Screening-Studien oder Pilotprojekte, die in Deutschland, Italien, Großbritannien, Spanien und Frankreich angelaufen sind oder geplant werden. Bereitstellung der Behandlung: Vier Zentren in Deutschland, Italien, Frankreich und den Niederlanden, die über spezielles Fachwissen in den Bereichen Transplantation und Krankheit verfügen, sind für die Behandlung bereit, und ein fünftes Zentrum in Großbritannien wird derzeit aktiviert. Fortschritte bei der Zulassung und bevorstehende Meilensteine für OTL-200 und OTL-103 - OTL-200 für MLD (USA) - Orchard hat den Großteil der Aktivitäten abgeschlossen, die im Vorfeld eines Treffens mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Beantragung einer biologischen Zulassung (BLA) für OTL-200 erforderlich sind. Im Dezember 2021 fand ein Typ-B-CMC-Meeting mit der FDA statt, dessen Rückmeldungen den geplanten Zeitplan für die Einreichung der BLA von Ende 2022 bis Anfang 2023 bestätigen. OTL-103 für WAS (EU und USA) - Nach produktiven Gesprächen mit der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und den jüngsten Berichterstatter- und Mitberichterstatter-Sitzungen bereitet Orchard die Einreichung eines Zulassungsantrags für OTL-103 in Europa für Mitte 2022 vor. In den USA plant Orchard, Anfang 2022 mit der FDA in Kontakt zu treten, um Elemente eines potenziellen BLA-Antragspakets zu erörtern, einschließlich der Entwicklungsarbeit für einen funktionalen Wirksamkeitstest und den klinischen Datensatz. Orchard nutzt die Vorteile der FDA-Zertifizierung als regenerative Medizin für fortgeschrittene Therapien (RMAT) für die regulatorischen Interaktionen von OTL-103 und OTL-200 in den USA. Weitere Prioritäten des Unternehmens für 2022 - Um die Entwicklung von Gentherapien für neurodegenerative Erkrankungen anzuführen und das Potenzial der HSC-Gentherapie in zukünftigen Indikationen zu untersuchen, für die es eine überzeugende wissenschaftliche und klinische Begründung gibt, hat Orchard die verbleibenden wichtigen Meilensteine für 2022 skizziert: OTL-203 für MPS-IH: Erlangung der erforderlichen behördlichen Genehmigung Mitte 2022, um den Beginn der globalen Zulassungsstudie für OTL-203 bei MPS-IH bis zum Jahresende zu ermöglichen. OTL-201 für MPS-IIIA: Vorlage klinischer Daten, einschließlich früher klinischer Ergebnisse zur kognitiven Funktion, aus der OTL-201 Proof-of-Concept (POC)-Studie in der ersten Hälfte des Jahres 2022. Forschungsprogramme: Weiterentwicklung des präklinischen Portfolios des Unternehmens, das Programme mit Schwerpunkt auf neurodegenerativen Erkrankungen (OTL-204 für GRN-FTD und OTL-205 für ALS), immunologischen Erkrankungen (OTL-104 für NOD2-CD und OTL-105 für HAE) und HSC-generierten antigenspezifischen Tregs umfasst. Libmeldy (MLD) Europa: Beginn der Markteinführungsaktivitäten, einschließlich Gesprächen über den Marktzugang und qualifizierte Behandlungszentren. Aufbau von Partnerschaften zur Identifizierung geeigneter Patienten für Libmeldy im Nahen Osten und in der Türkei. OTL-200 (MLD) USA: Die FDA hat Klarheit über das erwartete klinische und CMC-Paket für eine BLA erhalten. Herstellung von OTL-200 für den Einsatz im Rahmen von "compassionate use Investigational New Drug" (INDs) an der Universität von Minnesota, dem ersten klinischen Standort, der OTL-200 außerhalb Europas verabreicht. Orchard koordinierte auch den erfolgreichen Versand und die Freigabe der HSCs der Patienten zwischen dem Behandlungszentrum in den USA und der Produktionsstätte von ACG Biologics in Italien. OTL-203 (MPS-IH): Präsentation von POC-Daten nach einem Jahr, einschließlich klinischer Ergebnisse zu kognitiven Funktionen, Motorik und Wachstum. Durch ein paralleles wissenschaftliches Beratungsgespräch mit der FDA und der EMA wurden Leitlinien für die Gestaltung einer globalen Zulassungsstudie erarbeitet. OTL-201 (MPS-IIIA): Abschluss der Rekrutierung von fünf Patienten in der POC-Studie und Präsentation erster Studiendaten. Forschung und Entwicklung: Unterzeichnung einer strategischen Zusammenarbeit mit der Pharming Group N.V. zur Erforschung, Entwicklung, Herstellung und Vermarktung von OTL-105, einer ex vivo autologen HSC-Gentherapie zur Behandlung des hereditären Angioödems (HAE). Das Unternehmen veranstaltete eine virtuelle F&E-Veranstaltung, bei der die neuesten Entwicklungen des OTL-104-Programms für NOD2-Crohns-Krankheit (NOD2-CD) und potenzielle neue Anwendungen für HSC-generierte antigenspezifische regulatorische T-Zellen (Tregs) und HSC-Vektorisierung monoklonaler Antikörper vorgestellt wurden. Veröffentlichungen: Unterstützung von zwei Veröffentlichungen im New England Journal of Medicine (NEJM), einschließlich vorläufiger Proof-of-Concept-Ergebnisse für das OTL-203-Programm bei MPS-IH. Liquiditätslage: Beschaffung von 150 Millionen US-Dollar im Rahmen einer strategischen Finanzierung durch eine private Investition in öffentliches Eigenkapital (PIPE).