Perspective Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass das Prüfpräparat [212Pb]VMT-a-NET zur Behandlung bestimmter Patienten mit neuroendokrinen Tumoren (?NETs?) von der US Food and Drug Administration (?FDA?) für die Teilnahme am Chemistry, Manufacturing, and Controls (?CMC?) Development and Readiness Pilot (?CDRP?) Programm ausgewählt wurde. Das CDRP-Programm der FDA wurde 2022 ins Leben gerufen, um die CMC-Entwicklung neuartiger Produkte im Rahmen von IND-Anträgen (Investigational New Drug) mit beschleunigten Zeitrahmen für die klinische Entwicklung abzustimmen, die auf den erwarteten klinischen Vorteilen eines früheren Zugangs für Patienten basieren. Die [212Pb]VMT-a-NET IND ist für die Behandlung von Patienten mit Peptidrezeptor-Radionuklidtherapie (?PRRT?)-naiven Patienten mit Somatostatinrezeptor-Subtyp 2 (?SSTR2?)-positiven inoperablen oder metastasierten NETs (einschließlich gastroenteropankreatischer [?GEP]-NETs?

oder bronchiale NETs sowie Phäochromozytome und Paragangliome), bei denen ein Fortschreiten des Tumors, eine fehlende Linderung der Symptome oder eine Unverträglichkeit gegenüber den zugelassenen Therapien festgestellt wurde. Diesem Programm wurde von der FDA auf der Grundlage präklinischer Daten die Fast Track Designation (FTD) erteilt. Antragsteller, die in das CDRD-Programm aufgenommen werden möchten, müssen geplante CMC-Aufgaben und -Aktivitäten vorlegen, die vollständige CMC-Daten und Informationen für einen Zulassungsantrag liefern sollen, wie z.B. Pläne zur Sicherstellung der Produktverfügbarkeit für die Markteinführung.

Über die Phase 1/2a-Studie von [212Pb]VMT-a-NET: Dies ist eine multizentrische offene Studie (clinicaltrials.gov-Kennung NCT05636618) mit [212Pb]VMT-a-NET, PRRT-naiven Patienten mit SSTR2-positiven inoperablen oder metastasierten NETs (einschließlich GEP-NETs, bronchialen NETs und Phäochromozytomen sowie Paragangliomen), bei denen der Tumor unter den zugelassenen Therapien fortgeschritten ist, die Symptome nicht gelindert wurden oder die diese nicht vertragen. Der erste Teil der Studie beinhaltet eine Dosis-Eskalation, um die maximal verträgliche Dosis (?MTD?) oder die maximal mögliche Dosis (?MFD?) auf der Grundlage der beobachteten dosislimitierenden Toxizitäten (DLTs) und unerwünschten Ereignisse (AEs) nach einer einmaligen Verabreichung von [212Pb]VMT-a-NET zu bestimmen. Die erste Patientenkohorte erhielt 111 MBq (3mCi) pro Dosis.

Die zweite Kohorte wird 185 MBq (5mCi) verabreicht bekommen, während die Kohorten 3 und 4 370 MBq (10 mCi) bzw. 555 MBq (15 mCi) erhalten. Gemäß dem modifizierten Toxizitätswahrscheinlichkeitsintervall 2 (mTPI-2) des Studiendesigns sind auch Deeskalationsdosen möglich, um die optimale Aktivitätsdosis auszuwählen, die in den Dosisausweitungsteil der Studie übernommen werden kann. Der zweite Teil der Studie ist eine Dosis-Expansionsphase auf der Grundlage der ermittelten MTD/MFD.