Kurs Spark Therapeutics, Inc.

Spark Therapeutics, Inc. ist ein Gentherapie-Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Behandlung seltener Krankheiten. Es verfügt über eine Pipeline von Produktkandidaten zur Behandlung mehrerer seltener Blindheitskrankheiten, hämatologischer Störungen und neurodegenerativer Erkrankungen. Die Pipeline umfasst einen Produktkandidaten für Choroideremie (CHM), der sich in einer klinischen Phase I/II-Studie befindet, und einen Produktkandidaten für Hämophilie A, der sich in einer klinischen Phase I/II-Studie befindet. Der Produktkandidat Voretigene Neparvovec soll eine genetisch bedingte Erblindung oder eine vererbte Netzhauterkrankung (IRD) behandeln. Zu den Programmen, die auf hämatologische Erkrankungen abzielen, gehören SPK-FIX, dessen führender Produktkandidat SPK-9001 sich in einer klinischen Phase I/II-Studie zur Behandlung von Hämophilie B befindet, sowie SPK-FVIII zur Behandlung von Hämophilie A. Im Rahmen seines SPK-FVIII-Programms zur Behandlung von Hämophilie A hat das Unternehmen eine dosiseskalierende klinische Phase I/II-Studie für seinen führenden Produktkandidaten SPK-8011 begonnen.