Takeda Pharmaceutical Company Limited gab bekannt, dass die US-amerikanische Food & Drug Administration (FDA) VONVENDI [von Willebrand-Faktor (rekombinant)] für die Routineprophylaxe zur Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei Patienten mit schwerer Typ-3-von-Willebrand-Krankheit (VWD), die eine On-Demand-Therapie erhalten, zugelassen hat. VONVENDI ist die einzige rekombinante von-Willebrand-Faktor (VWF)-Ersatztherapie und die erste und einzige Behandlung zur Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei schwerer von-Willebrand-Krankheit (VWD) des Typs 3, die von der FDA für die routinemäßige prophylaktische Anwendung zugelassen wurde. VONVENDI ist jetzt für die routinemäßige Prophylaxe bei Erwachsenen mit schwerer Typ-3-VWD, die eine On-Demand-Therapie erhalten, sowie für das On-Demand- und perioperative Blutungsmanagement bei Erwachsenen mit VWD indiziert. VWD ist eine Erbkrankheit, die Frauen und Männer gleichermaßen betrifft. Sie wird durch einen Mangel oder eine Funktionsstörung von VWF verursacht, einer von mehreren Arten von Proteinen im Blut, die für eine ordnungsgemäße Blutgerinnung erforderlich sind.1 Aufgrund dieser Funktionsstörung oder dieses Mangels kann das Blut bei Menschen mit VWD nicht wirksam gerinnen. VONVENDI ist ein Infusionspräparat, das speziell dafür entwickelt wurde, den fehlenden oder gestörten VWF im Körper zu ersetzen. Die Zulassung basiert auf den Daten einer prospektiven, offenen, internationalen Multicenterstudie, in der die Wirksamkeit und Sicherheit einer prophylaktischen Behandlung zur Verringerung der Häufigkeit von Blutungsepisoden bei 10 erwachsenen Patienten mit schwerer VWD des Typs 3 untersucht wurde, die zuvor nach Bedarf behandelt wurden. Auf der Grundlage deskriptiver Statistiken konnte die mittlere annualisierte Blutungsrate (ABR) für alle Blutungen (behandelte und unbehandelte spontane und traumatische Blutungen) von einer mittleren ABR von 5,0 (Bereich: 3,0, 159,0) in der Vergangenheit auf eine mittlere ABR von 2,3 (Bereich: 0, 157,9) in der Studie gesenkt werden, was einer Verringerung um 54,7 % entspricht. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen (= 2% der Probanden), die bei erwachsenen Patienten, die in klinischen Studien mit VONVENDI behandelt wurden, beobachtet wurden, waren Kopfschmerzen, Erbrechen, Übelkeit, Schwindel, Arthralgie, Gelenkverletzungen, Schwindel, ALT-Erhöhung und generalisierter Juckreiz.