Zevra Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) den Erhalt der erneuten Einreichung des Zulassungsantrags (New Drug Application, NDA) für Arimoclomol als oral verabreichte Erstbehandlung für die Niemann-Pick-Krankheit Typ C bestätigt hat. Gemäß dem Prescription Drug User Fee Act (?PDUFA?) hat die FDA die Wiedereinreichung des NDA für Arimoclomol als vollständige Antwort der Klasse II eingestuft, für die eine sechsmonatige Prüfungsfrist ab dem Datum der Wiedereinreichung gilt. Infolgedessen hat die FDA ein PDUFA-Aktionsdatum für den 21. Juni 2024 festgelegt und beabsichtigt derzeit, den Wiedervorlageantrag einem beratenden Ausschuss zur Diskussion vorzulegen. Zevra ist der Ansicht, dass der erneute Antrag auf Zulassung von Arimoclomol die Bedenken ausräumt, die im Complete Response Letter (CRL) der FDA vom Juni 2021 als Reaktion auf den früheren Antrag auf Zulassung von Arimoclomol geäußert wurden.

Die erneute Einreichung enthält zusätzliche Belege für Studienmetriken, von der FDA bevorzugte Analysen und Daten aus mehreren zusätzlichen Studien, die die Wirksamkeit von Arimoclomol in klinischen und nicht-klinischen Situationen belegen.