Zevra Therapeutics, Inc. gab erste Daten aus seiner placebokontrollierten, doppelblinden klinischen Phase-2-Studie (NCT05668754) bekannt, in der die Sicherheit und Verträglichkeit von KP1077 (Serdexmethylphenidat oder SDX) bei Patienten mit idiopathischer Hypersomnie (IH) untersucht wurde. Diese Proof-of-Concept-Studie war nicht leistungsfähig genug, um statistische Signifikanz nachzuweisen. Die für mehrere sekundäre und explorative Endpunkte gesammelten Daten, darunter die Epworth Sleepiness Scale (ESS), die Idiopathic Hypersomnia Severity Scale (IHSS) und die Sleep Inertia Visual Analog Scale (SIVAS), werden in das Design der Phase-3-Studie einfließen.

Das Unternehmen freut sich darauf, die endgültigen Ergebnisse der Phase-2-Studie auf der kommenden Jahrestagung SLEEP 2024 vorzustellen. Aufgrund des einzigartigen pharmakokinetischen Profils von Methylphenidat waren die unerwünschten Ereignisse trotz der höheren Gesamtexposition im Vergleich zu sofort wirkenden und lang wirkenden Methylphenidat-Produkten, die derzeit ohne Zulassung für die Behandlung von IH eingesetzt werden, meist nur leicht ausgeprägt. Zu den wichtigsten Ergebnissen der Phase-2-Studie gehören: KP1077 führte zu einer klinisch bedeutsamen Verbesserung der exzessiven Tagesschläfrigkeit (EDS), die anhand der Veränderung der Epworth Sleepiness Scale (ESS) gegenüber dem Ausgangswert beurteilt wurde und sowohl während der fünfwöchigen offenen Titrationsphase als auch während der zweiwöchigen doppelblinden Absetzphase für beide Dosierungsschemata erhalten blieb.

Patienten, denen KP1077 verabreicht wurde, zeigten am Ende der offenen Dosistitration und am Ende der doppelblinden Absetzphase Vorteile bei den Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert der IH Severity Scale (IH SS), der Sleep Inertia Visual Analog Scale (SIVAS) und der Brain Fog Severity Scale (BFS). Die Ergebnisse der abgeschlossenen Phase-2-Studie liefern wichtige Informationen für das Design einer potenziell zulassungsrelevanten Phase-3-Studie mit KP1077 bei Patienten mit IH. Das Unternehmen plant, ein Treffen mit der U.S. Food and Drug Administration zum Ende der Phase 2 (EOP2) zu beantragen, um Leitlinien für das Design der klinischen Phase-3-Studie zu erhalten.

Die klinische Studie der Phase 2 war eine doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte, dosisoptimierende, multizentrische Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von KP1077 zur Behandlung von IH untersuchte. Teil 1 der Studie bestand aus einer fünfwöchigen offenen Dosis-Titrationsphase, in der die Patienten auf eine von vier Dosen von KP1077 (80, 160, 240 oder 320 mg/Tag) optimiert wurden. KP1077 wurde von der U.S. Food & Drug Administration (FDA) für die Behandlung von IH als Orphan Drug eingestuft und die U.S. Drug Enforcement Agency (DEA) hat SDX, den einzigen Wirkstoff in KP1077, als kontrollierte Substanz nach Schedule IV eingestuft, da es Hinweise darauf gibt, dass SDX im Vergleich zu d-MPH, einer kontrollierten Substanz nach Schedule II, ein geringeres Missbrauchspotenzial aufweist. Zu den zukunftsgerichteten Aussagen gehören alle Aussagen, die sich nicht ausschließlich auf historische oder aktuelle Fakten beziehen, einschließlich und ohne Einschränkung Aussagen über das Versprechen und die potenziellen Auswirkungen präklinischer oder klinischer Studiendaten; das Design, die Einleitung, den Zeitplan und die Ergebnisse klinischer Studien oder Ergebnisse; die Interpretationen der Ergebnisse von Studiendaten zur klinischen Sicherheit und Wirksamkeit; die Berichte von Zevra über oder die Präsentation von Studiendaten, einschließlich auf Konferenzen und anderen Veranstaltungen, einschließlich auf Konferenzen, und die Berichte des Unternehmens über oder Präsentationen der Studiendaten, einschließlich auf Konferenzen.