Zynerba Pharmaceuticals, Inc. präsentierte positive 38-wöchige Langzeitdaten aus der Phase-2-Studie INSPIRE mit Zygel bei Kindern und Jugendlichen mit 22q11.2-Deletionssyndrom (22q). Die Daten wurden in einem Poster auf der 61. Jahrestagung des American College of Neuropsychopharmacology vorgestellt, die vom 4. bis 7. Dezember 2022 in Phoenix, Arizona, stattfindet. Das Poster mit dem Titel oAn Open-Label Tolerability and Efficacy Study of ZYN002 (Cannabidiol) Administered as a Transdermal Gel to Children and Adolescents with 22q11.2 Deletionssyndrom (INSPIRE),o zeigt, dass bei den mit Zygel behandelten Kindern und Jugendlichen nach 38 Behandlungswochen statistisch signifikante Verbesserungen auf der Pediatric Anxiety Rating Scale (PARS-R), allen fünf Skalen der Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS) und allen fünf Unterskalen der Aberrant Behavior Checklist u Community (ABC-C) zu verzeichnen waren.

Diese Ergebnisse stimmen mit den zuvor berichteten 14-wöchigen Behandlungsdaten überein, die auf ein positives Nutzen-Risiko-Profil von Zygel bei der Verbesserung angstbezogener und verhaltensbezogener Symptome bei Kindern und Jugendlichen mit 22q hinweisen, wenn es zu einer stabilen Standardbehandlung hinzukommt. An der INSPIRE-Studie nahmen 20 Patienten in den USA und Australien teil. Siebzehn der 20 Patienten schlossen Woche 14 (Periode 1) ab.

Patienten mit einer =35%igen Verbesserung auf der ABC-C Reizbarkeitsskala durften die Behandlung für weitere 24 Wochen fortsetzen. Dreizehn Patienten setzten die Behandlung fort, wobei 12 Patienten die Woche 38 (Periode 2) abschlossen. Sowohl am Ende der Periode 1 als auch der Periode 2 wurden statistisch signifikante Verbesserungen gegenüber dem Ausgangswert im PARS-R, in allen fünf Subskalen des ADAMS und in allen fünf Subskalen des ABC-C festgestellt. Zygel wurde im Allgemeinen gut vertragen, und das Sicherheitsprofil entsprach den Daten aus früheren klinischen Studien mit Zygel.

Während der 38-wöchigen Behandlungsdauer meldeten drei Patienten behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse, die alle leichte Nebenwirkungen an der Applikationsstelle waren. Bei drei Patienten traten schwerwiegende unerwünschte Ereignisse auf, die nicht auf Zygel zurückzuführen waren, und ein Patient brach die Behandlung aufgrund eines unerwünschten Ereignisses ab, das nicht auf Zygel zurückzuführen war.