Alterity Therapeutics Limited gab bekannt, dass ein unabhängiges Datenüberwachungskomitee (DMC) die Fortsetzung der Phase-2-Studie ATH434-201 wie geplant empfohlen hat. Bei der klinischen Studie ATH434-201 handelt es sich um eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Untersuchung von ATH434 bei Patienten mit Multipler Systematrophie (MSA) im Frühstadium, einer seltenen neurodegenerativen Erkrankung, für die es keine zugelassenen Behandlungen zur Verlangsamung oder zum Stoppen des Fortschreitens gibt. Der DMC führte eine vordefinierte Überprüfung der unverblindeten klinischen Daten einer ersten Kohorte von Studienteilnehmern durch.

Der DMC äußerte keine Bedenken hinsichtlich der Sicherheit und empfahl, die Studie ohne Änderungen fortzusetzen. Der Plan des DMC, die ersten Sicherheitsdaten zu überprüfen, wurde mit der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA abgestimmt. In der klinischen Phase-2-Studie ATH434-201 wird die Wirkung der ATH434-Behandlung auf die Neurobildgebung und auf Protein-Biomarker zum Nachweis der Zielerreichung sowie auf klinische Endpunkte zum Nachweis der Wirksamkeit untersucht.

Die ausgewählten Biomarker, darunter Eisen im Gehirn und aggregierendes -synuclein, tragen wesentlich zur Pathologie der MSA bei und sind daher geeignete Ziele für den Nachweis der Aktivität des Medikaments. ATH434 hat erfolgreich Phase-1-Studien abgeschlossen, in denen gezeigt wurde, dass der Wirkstoff gut verträglich ist und Hirnkonzentrationen erreicht, die mit wirksamen Konzentrationen in Tiermodellen von MSA vergleichbar sind. ATH434 wird derzeit in zwei klinischen Studien untersucht: Die Studie ATH434-201 ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Phase-2-Studie bei Patienten mit MSA im Frühstadium und die Studie ATH434-202 ist eine offene Phase-2-Biomarker-Studie bei Patienten mit fortgeschrittener MSA.

ATH434 wurde von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA und der Europäischen Kommission der Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug) für die Behandlung von MSA zuerkannt. Multiple Systematrophie (MSA) ist eine seltene, neurodegenerative Erkrankung, die durch ein Versagen des autonomen Nervensystems und Bewegungseinschränkungen gekennzeichnet ist. Das Unternehmen hat versucht, solche zukunftsgerichteten Aussagen durch die Verwendung von Wörtern wie "erwartet", "beabsichtigt", "hofft", "antizipiert", "glaubt", "kann", "könnte", "beweist" und "schätzt" und andere ähnliche Ausdrücke zu kennzeichnen, aber diese Wörter sind nicht das einzige Mittel zur Kennzeichnung solcher Aussagen.

Wichtige Faktoren, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse wesentlich von denen abweichen, die in solchen zukunftsgerichteten Aussagen enthalten sind, werden in den Abschnitten mit der Überschrift "Risikofaktoren" in den bei der SEC eingereichten Unterlagen des Unternehmens beschrieben, einschließlich des jüngsten Jahresberichts auf Formblatt 20-F sowie der Berichte auf Formblatt 6-K, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die folgenden: Aussagen in Bezug auf das Medikamentenentwicklungsprogramm des Unternehmens, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Einleitung, den Fortschritt und die Ergebnisse der klinischen Studien des Medikamentenentwicklungsprogramms des Unternehmens. ATH434, und alle anderen Aussagen, die keine historischen Fakten sind. Solche Aussagen sind mit Risiken und Risiken und Risiken und Risiken verbunden und können in der Zukunft berücksichtigt werden.