Am 17. Mai 2023 gab Avidity Biosciences, Inc. ein Update zum Status des teilweisen klinischen Stopps in Bezug auf seinen Produktkandidaten AOC 1001. Das Unternehmen gab bekannt, dass die U.S. Food and Drug Administration (die "FDA") den teilweisen klinischen Stopp in Bezug auf AOC 1001 gelockert hat, was Avidity erlaubt, die Anzahl der Teilnehmer, die 4 mg/kg AOC 1001 in der MARINA Open-Label Extension (MARINA-OLE) Studie erhalten, zu verdoppeln, indem etwa 12 Teilnehmer, die derzeit die 2 mg/kg Dosis erhalten, auf die 4 mg/kg Dosis von AOC 1001 erhöht werden. Alle anderen Teilnehmer erhalten weiterhin ihre derzeitige Dosierung von entweder 2 mg/kg oder 4 mg/kg Aoc 1001.

Diese Maßnahme der FDA ermöglicht es dem Unternehmen außerdem, neue Teilnehmer in der Dosierung von 2 mg/kg zu rekrutieren. Die Daten aus der MARINA-OLE-Studie werden verwendet, um die zulässige Dosis von AOC 1001 und das Design der Phase-3-Studie für Erwachsene mit myotoner Dystrophie Typ 1 (DM1) festzulegen. Avidity bleibt auf Kurs, um Ende 2023 einen ersten Blick auf die Daten aus derMARINA-OLE-Studie zu werfen.