BioMarin Pharmaceutical Inc. gab bekannt, dass die Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) seinen Antrag auf eine Typ-II-Variation zur Erweiterung der Indikation für VOXZOGO® (Vosoritid) zur Injektion für die Behandlung von Kindern mit Achondroplasie unter 2 Jahren validiert hat. Die Validierung bestätigt, dass der Antrag vollständig ist, und leitet das Prüfungsverfahren der EMA ein. Das Unternehmen gab außerdem bekannt, dass es bei der U.S. Food and Drug Administration (FDA) einen ergänzenden Antrag für ein neues Medikament (sNDA) zur Behandlung von Kindern mit Achondroplasie unter 5 Jahren eingereicht hat. Die Genehmigung der Anträge würde bedeuten, dass VOXZOGO möglicherweise bereits ab der Geburt verschrieben werden könnte und mehr als 1.000 zusätzliche Kinder für die Behandlung von Achondroplasie, der häufigsten Form von überproportionaler Kleinwüchsigkeit beim Menschen, in Frage kämen. Das Unternehmen rechnet mit einer Entscheidung der Gesundheitsbehörden in der zweiten Hälfte des Jahres 2023.

Die ergänzenden Zulassungsanträge beruhen auf den Ergebnissen einer randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten klinischen Studie der Phase 2 zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von VOXZOGOo (Vosoritid) zur Injektion bei Säuglingen und Kindern im Alter von 3 Monaten bis unter fünf Jahren. VOXZOGO ist die erste von der FDA und der EMA zugelassene Behandlung für Kinder mit Achondroplasie mit offenen Epiphysen (Knochenwachstumsplatten). Bei Patienten mit Achondroplasie ist das endochondrale Knochenwachstum, ein wesentlicher Prozess, durch den Knochengewebe gebildet wird, aufgrund einer Funktionsgewinnmutation im Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor-3-Gen (FGFR3) negativ reguliert.

Voxzogo, ein modifiziertes natriuretisches Peptid vom C-Typ (CNP), zielt direkt auf die zugrunde liegende Pathophysiologie der Achondroplasie ab, indem es die Signalübertragung des Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptors 3 (FGFR3) herunterreguliert und folglich die endochondrale Knochenbildung fördert. Beschreibung der Studie: An der 52-wöchigen Phase-2-Studie nahmen 75 Säuglinge und Kleinkinder mit Achondroplasie im Alter von null bis weniger als fünf Jahren (60 Monate) teil. Die Studie besteht aus drei Kohorten nach Alter (24 Monate bis unter 5 Jahre, 6 Monate bis unter 24 Monate, unter 6 Monate) und wird von einer anschließenden offenen Verlängerungsstudie gefolgt, bei der alle Kinder eine aktive Behandlung erhalten.

Die an dieser Studie teilnehmenden Kinder haben vor Beginn der Phase-2-Studie eine mindestens drei- oder sechsmonatige Basisstudie zur Bestimmung ihres jeweiligen Basiswachstums absolviert. Die Ziele der Studie sind die Bewertung der Sicherheit, der Verträglichkeit und der Wirkung von VOXZOGO auf das Wachstum. Die Studie untersuchte auch die Proportionalität, die Funktionalität, die Lebensqualität, die Schlafapnoe und die Größe des Foramen magnum sowie das Auftreten von schweren Krankheiten und Operationen, die bei Kindern mit Achondroplasie häufig auftreten.