Caliway Biopharmaceuticals (Caliway) gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) die Fast-Track-Zulassung für die Untersuchung von CBL-514 zur Behandlung der Dercum-Krankheit erteilt hat. CBL-514 ist eine Lipolyse-Injektion, die lokales subkutanes Fett durch selektive Auslösung von Adipozyten-Apoptose reduzieren kann. Es ist das erste Medikament, das den Fast-Track-Status für die Behandlung der Dercum-Krankheit erhält. Die Entscheidung der FDA stützt sich auf die Ergebnisse der präklinischen und klinischen Phase-2-Studie von Caliway mit CBL-0201DD (NCT05387733), die zeigen, dass CBL-514 das erste und einzige Produkt ist, das eine klinisch bedeutsame und statistisch signifikante vollständige Beseitigung oder Verkleinerung schmerzhafter Lipome um mehr als 50% sowie eine signifikante Verbesserung der Schmerzen um 4,7 Punkte nachweisen konnte.

Damit hat die Phase-2-Studie mit CBL-0201DD eine deutliche Verbesserung gegenüber den verfügbaren Therapien gezeigt, um den ungedeckten medizinischen Bedarf für Morbus Dercum zu decken. Das Expanded Access Program ist ein von der FDA anerkanntes Programm, das an die Fast Track Designation anschließt. Ein EAP bietet Patienten mit einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung die Möglichkeit, Zugang zu einem Prüfpräparat für die Behandlung außerhalb einer klinischen Studie zu erhalten, insbesondere wenn keine vergleichbaren oder zufriedenstellenden alternativen Therapieoptionen zur Verfügung stehen.

Ärzte, die einen Patienten identifiziert oder mit einem Patienten gesprochen haben, der sich an Caliway gewandt hat, können sich an Caliway wenden. Caliway ist bestrebt, dem anfragenden Arzt innerhalb von (10-12) Werktagen den Erhalt der Anfrage zu bestätigen. Die Dercum-Krankheit ist eine seltene Erkrankung, die durch die Entwicklung von schmerzhaften Lipomen gekennzeichnet ist, die sich vor allem im Bereich des Rumpfes und der stammnahen Extremitäten befinden. Die Schmerzen sind chronisch (>3 Monate), symmetrisch, oft behindernd und resistent gegen herkömmliche Analgetika.

Die Hauptsymptome der Dercum-Krankheit sind den ersten Berichten zufolge Fettleibigkeit, Schmerzen durch die Lipome und zahlreiche psychiatrische Manifestationen, darunter Schlafstörungen, Depressionen und Angstzustände. Die Ätiologie der Dercum-Krankheit ist nach wie vor unbekannt. Es gibt bisher weder ein zugelassenes Medikament noch eine empfohlene Standardbehandlung für das Dercum-Syndrom.

Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten, einschließlich der chirurgischen Entfernung, der Fettabsaugung, der Therapie und der Entzündungshemmer, sind symptomatisch, und die Wirksamkeit ist begrenzt, wobei zahlreiche Nebenwirkungen auftreten. Der klinische Bedarf für Morbus Dercum bleibt ungedeckt. Laut dem Global Dercum's Disease Market Research Report beläuft sich der weltweite Markt für die Behandlung des Morbus Dercum im Jahr 2021 auf 11,3 Milliarden US-Dollar.

Mit einer durchschnittlichen jährlichen Wachstumsrate (CAGR) von 6,76% wird der globale Markt für die Behandlung der Dercum-Krankheit im Jahr 2030 schätzungsweise auf 19,95 Milliarden Dollar anwachsen. CBL-514, ein potenziell erstklassiges niedermolekulares Medikament, ist ein Injektions-Lipolyse-Medikament, ist ein Injektions-Lipolyse-Medikament, ist ein Injektions-Lipolyse-Medikament, das lokales subkutanes Fett durch selektive Induktion der Adipozyten-Zell-Apoptose reduzieren kann, und ist das häufigste Medikament, das eine seltene Krankheit ist, die durch das Wachstum von schmerzhaften Lipomen gekennzeichnet ist, die Schmerzen von schmerzhaften Lipomen gekennzeichnet ist, und die Schmerzen sind chronisch (CAGR), symmetrisch, oft behindernd und resistent gegen herkömmliche Analgetika, und resistent gegen herkömmliche Analgetika. Die Hauptsymptome der Dercum-Krankheit sind den frühen Berichten zufolge Fettleibigkeit, Schmerzen durch die Lipome und zahlreiche psychiatrische Manifestationen, darunter Schlafstörungen, Depressionen und Angstzustände.

Die Ätiologie der Dercum-Krankheit ist nach wie vor unbekannt. Es gibt bisher weder ein zugelassenes Medikament noch eine empfohlene Standardbehandlung für das Dercum-Syndrom. Die derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten, einschließlich der chirurgischen Entfernung, der Fettabsaugung, der Elektrotherapie und der Entzündungshemmer, sind symptomatisch und nur begrenzt wirksam, wobei zahlreiche unerwünschte Nebenwirkungen auftreten.

Der klinische Bedarf für das Dercum-Syndrom bleibt ungedeckt.