Die CEL-SCI Corporation gab ein deutlich positives Ergebnis ihres jüngsten Treffens mit der US-Arzneimittelbehörde (FDA) bezüglich des Weges zur Zulassung ihrer Krebsimmuntherapie Multikine (Leukozyten-Interleukin, Injektion) für die Erstlinienbehandlung bekannt. Auf der Grundlage der überzeugenden Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten aus der abgeschlossenen Phase-3-Studie von CEL-SCI zu Kopf- und Halskrebs gab die FDA an, dass CEL-SCI mit einer bestätigenden Zulassungsstudie für Multikine bei neu diagnostizierten Patienten mit fortgeschrittenem primärem Kopf- und Halskrebs ohne Lymphknotenbefall (ermittelt durch PET-Scan) und mit geringer PD-L1-Tumorexpression (ermittelt durch Biopsie) fortfahren kann. CEL-SCI veröffentlichte einen Bericht über die Zustimmung der FDA und den weiteren Weg von Multikine.

Die Höhepunkte sind: Die FDA hat einer bestätigenden Zulassungsstudie mit 212 Personen zugestimmt, die auf der Stärke der Daten zur Sicherheit und zum Überlebensvorteil in der ausgewählten Zielpopulation aus der vorherigen Phase-3-Studie mit 928 Personen beruht. Die Bestätigungsstudie wird eine randomisierte kontrollierte Studie mit zwei Armen sein: Multikine-Behandlung plus Standardtherapie versus Standardtherapie allein. Wie auf der ESMO-Krebskonferenz im Oktober 2023 vorgestellt, hatten mit Multikine behandelte Patienten in der ausgewählten Gruppe eine 5-Jahres-Überlebensrate von 73% gegenüber einer 5-Jahres-Überlebensrate von 45% in der Kontrollgruppe, die kein Multikine erhielt.

In der Regel erfolgt die Auswahl der Patienten für verschiedene Behandlungen bei neu diagnostiziertem Kopf- und Halskrebs erst nach der Operation. Das stellte CEL-SCI vor eine Herausforderung, denn Multikine muss vor der Operation verabreicht werden. Durch die Analyse des biologischen Wirkmechanismus von Multikine, der durch die abgeschlossene Phase-3-Studie untermauert wurde, entwickelte CEL-SCI Kriterien für die Auswahl der Patienten, die vor der Operation die besten Überlebenschancen mit Multikine haben würden.

Die FDA akzeptierte die Auswahlkriterien und das vorgeschlagene Studiendesign, so dass CEL-SCI nun die Patienten in die Bestätigungsstudie aufnehmen kann. CEL-SCI erfüllte die sehr hohe Messlatte der FDA, die für neu diagnostizierte Patienten eine strengere Analyse verlangt als für Patienten mit Krebs im Endstadium. Eine Aufsichtsbehörde bezeichnete diese neu diagnostizierten Krebspatienten als ?viel empfindlicher?

und erklärte, dass der Standard für die Genehmigung einer neuen Studie mit diesen Patienten strenger sein muss, da nicht alle von ihnen sterben werden. CEL-SCI wurde von Statistikern und Ärzten darauf hingewiesen, dass die Bestätigungsstudie eine hohe Erfolgswahrscheinlichkeit hat, da in der Zielpopulation in der abgeschlossenen Phase-3-Studie bereits ein großer Überlebensvorteil nachgewiesen wurde. Die sehr viel kleinere Bestätigungsstudie - weniger als ein Viertel des Umfangs der vorherigen Studie - wird sich auf die Patienten konzentrieren, die bei der Behandlung mit Multikine den größten Überlebensvorteil hatten.

Wenn Multikine als präoperative Behandlung zugelassen wird, sollte es in die Standardtherapie für die Zielpopulation aufgenommen werden. Die FDA erkannte in der Sitzung auch an, dass es in der Zielpopulation einen großen ungedeckten Bedarf für verbesserte Therapien gibt. Dies ist ein wichtiger Faktor, der für die Zulassung von Multikine spricht.

CEL-SCI ist der Ansicht, dass sein risikoarmes Wertangebot für Investoren eine einzigartige Gelegenheit darstellt, in ein Onkologieunternehmen der Phase 3 zu investieren, das über eine große Anzahl von Daten verfügt, die nicht nur das Ansprechen auf den Tumor, sondern auch das langfristige Überleben in der Zielpopulation belegen. Das Ziel der kleineren Bestätigungsstudie des Unternehmens ist es, diese positiven Ergebnisse in einer prospektiv definierten Zielpopulation zu bestätigen.