Celon Pharma S.A. gab den erfolgreichen Abschluss einer Phase-2-Studie für einen JAK/ROCK-Dualinhibitor zur Behandlung der rheumatoiden Arthritis (RA) bekannt. Die Ergebnisse des primären Endpunkts sind statistisch signifikant, der primäre Endpunkt wurde erreicht. Bei der Studie handelte es sich um eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde klinische Studie, die an über 100 Patienten durchgeführt wurde, die auf Methotrexat nur unzureichend angesprochen haben.

Der Wirkstoff wurde über einen Zeitraum von 12 Wochen in 3 Dosierungen von 60, 120 und 240 mg BID als Ergänzung zur Methotrexat-Therapie verabreicht. Die Studie war placebokontrolliert. Ziel der Studie war es, das dosisabhängige Ansprechen auf die Behandlung zu ermitteln.

Der primäre Endpunkt war die Wirksamkeit, die anhand der Veränderung (im Vergleich zum Ausgangswert) in Woche 12 bestimmt wurde, gemessen als Disease Activity Score-28 für RA mit CRP. (DAS 28-CRP). Andere, sekundäre Endpunkte umfassten die Bewertung der Wirksamkeit anhand anderer Skalen, die Remission und die Sicherheit der Anwendung.

Ergebnisse: CPL?116 verbesserte den Zustand der Patienten, gemessen mit DAS28-CRP, in einer dosisabhängigen Weise. Die Veränderung des DAS28-CRP-Scores in Woche 12 im Vergleich zum Ausgangswert betrug 1,702; 2,032; 2,361 und 1,668 für Dosen von 60, 120, 240 mg bzw. Placebo.

Die Veränderung des DAS28-CRP-Scores im Vergleich zu Placebo (LS MD) betrug 0,145 (p=0,67); 0,564 (p=0,10) und 0,887 (p=0,01) für die Dosierungen von 60, 120 bzw. 240 mg. Da die Ergebnisse des primären Endpunkts statistisch signifikant sind, ist der primäre Endpunkt erreicht. Das Ansprechen auf die Behandlung in der 240 mg-Dosis war schnell ?

ein statistisch signifikanter Vorteil gegenüber Placebo hinsichtlich des DAS28-CRP-Scores wurde bereits in Woche 4 der Behandlung beobachtet. Bei den meisten sekundären Endpunkten war der Unterschied der 240-mg-Dosis im Vergleich zu Placebo statistisch signifikant. Die hohe Remissionsrate, die bei dieser Dosis während der gesamten Studie beobachtet wurde (definiert als DAS28-CRP < 2,6) ?

die über 45% betrug ? ist besonders bemerkenswert. Die Dosis von 120 mg war teilweise wirksam.

Bei einigen Messungen und Skalen wurden statistisch signifikante Unterschiede im Vergleich zu Placebo beobachtet. Die Verträglichkeit des Präparats war insgesamt gut und es wurden keine unerwarteten unerwünschten Wirkungen beobachtet, die bisher für diese Medikamentenklasse unbekannt waren. In den kommenden Wochen wird das Unternehmen die Ergebnisse der pharmakokinetischen und pharmakodynamischen Analysen für diese Studie sowie detaillierte Analysen der Sicherheitsparameter vorlegen.

Die positiven Ergebnisse dieser Studie bestätigen die klinische Entwicklung von CPL?116 als weltweit erstem dualen JAK/ROCK-Inhibitor bei einem breiten Spektrum von Autoimmunerkrankungen, insbesondere bei Erkrankungen mit einer entzündlichen und fibrotischen Komponente, wie der idiopathischen Lungenfibrose (IPF) oder der mit rheumatoider Arthritis assoziierten interstitiellen Lungenerkrankung (RA-ILD).