Der ergänzende Zulassungsantrag für Biologika (sBLA) von AstraZeneca und Daiichi Sankyo für ENHERTU (fam-trastuzumab deruxtecan-nxki) wurde in den USA zur Behandlung erwachsener Patienten mit inoperablen oder metastasierten HER2-positiven (immunhistochemisch [IHC] 3+) soliden Tumoren, die zuvor behandelt wurden oder für die es keine zufriedenstellenden alternativen Behandlungsmöglichkeiten gibt, angenommen und als vorrangig eingestuft. Die sBLA basiert auf den Daten der laufenden Phase-II-Studie DESTINY-PanTumor02, in der ENHERTU ein klinisch bedeutsames und dauerhaftes Ansprechen zeigte, das zu einem klinisch bedeutsamen Überlebensvorteil bei zuvor behandelten Patienten mit HER2-exprimierenden metastasierenden soliden Tumoren, einschließlich Gallengangs-, Blasen-, Gebärmutterhals-, Endometrium- und Eierstockkrebs sowie anderen Tumoren, führte. Daten aus anderen unterstützenden Studien bei Patienten mit HER2-positiven IHC3+ Tumoren im Rahmen des klinischen Entwicklungsprogramms von ENHERTU, einschließlich DESTINY-Lung01 und DESTINY-CRC02, wurden ebenfalls in den Antrag aufgenommen.

ENHERTU ist ein speziell entwickeltes, auf HER2 ausgerichtetes Antikörper-Wirkstoff-Konjugat (ADC), das von AstraZeneca und Daiichi Sankyo gemeinsam entwickelt und vermarktet wird. Die Food and Drug Administration (FDA) gewährt eine vorrangige Prüfung von Anträgen für Medikamente, die im Falle ihrer Zulassung erhebliche Verbesserungen gegenüber den verfügbaren Optionen bieten würden, indem sie die Sicherheit oder Wirksamkeit verbessern, schwerwiegenden Erkrankungen vorbeugen oder die Compliance der Patienten verbessern. Das Datum des Prescription Drug User Fee Act, das Datum, an dem die FDA über die Zulassung entscheidet, liegt im zweiten Quartal 2024.

Die sBLA wird im Rahmen des Real-Time Oncology Review (RTOR)-Programms und des Project Orbis geprüft, zwei Initiativen der FDA, die darauf abzielen, Patienten so früh wie möglich sichere und wirksame Krebsbehandlungen zur Verfügung zu stellen. RTOR ermöglicht es der FDA, Komponenten eines Antrags zu prüfen, bevor der vollständige Antrag eingereicht wird. Das Projekt Orbis bietet einen Rahmen für die gleichzeitige Einreichung und Prüfung von Krebsmedikamenten durch die teilnehmenden internationalen Partner.

Die Ergebnisse von DESTINY-PanTumor02 wurden auf dem Kongress der European Society for Medical Oncology 2023 vorgestellt und gleichzeitig im Journal of Clinical Oncology veröffentlicht. Das in den Studien beobachtete Sicherheitsprofil entsprach dem früherer klinischer Studien mit ENHERTU, wobei keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt wurden. Das Priority Review folgt auf den Erhalt der Breakthrough Therapy Designation (BTD) in den USA im August 2023 für ENHERTU bei metastasierten HER2-positiven soliden Tumoren.