Dimerix Limited bestätigte die Ergebnisse eines Treffens mit der US Food and Drug Administration (FDA), bei dem das pädiatrische Konzept für DMX-200 bei Patienten unter 18 Jahren mit fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS) erörtert wurde. Die FDA hat die Evaluierung von DMX-200 bei pädiatrischen Patienten stets empfohlen. Bei dem Treffen bestätigte die FDA, dass die Einbeziehung pädiatrischer Patienten ab 12 Jahren (Jugendliche) in die derzeitige globale ACTION3-Phase-3-Studie von DMX-200 für Patienten mit FSGS angemessen ist, die das angemessene Sicherheitsprofil von DMX-200 anerkennt. Eine Änderung der Dosis oder des Behandlungsregimes ist für diese Patientengruppe nicht erforderlich. Wichtig ist, dass das Treffen auch Klarheit über die verbleibende Entwicklung von DMX-200 für pädiatrische Patienten unter 12 Jahren mit FSGS bis zur Marktzulassung brachte, wodurch die Indikation und der Patientenpool für die Behandlung erweitert werden
. FSGS ist eine seltene Krankheit, die die Filtereinheiten der Niere angreift und eine irreversible Vernarbung verursacht. Dies führt zu einer dauerhaften Nierenschädigung und schließlich zu einem Nierenversagen im Endstadium, das eine Dialyse oder eine Transplantation erfordert. FSGS betrifft sowohl Erwachsene als auch Kinder im Alter von zwei Jahren.9 Und bei denjenigen, die das Glück haben, eine Nierentransplantation zu erhalten, kommt es bei 60% der Patienten nach der ersten Nierentransplantation zu einem erneuten Auftreten von FSGS.10 Darüber hinaus ist FSGS eine der häufigsten Ursachen für Nierenversagen bei Kindern, wobei 20% der Fälle von nephrotischem Syndrom bei Kindern auf FSGS zurückzuführen sind.1 Derzeit gibt es weltweit keine speziell für FSGS zugelassenen Medikamente, was zu begrenzten Behandlungsmöglichkeiten und einer schlechten Prognose führt. Über die klinische Phase-3-Studie ACTION3: Die Phase-3-Studie mit dem Titel "Angiotensin II Typ 1 Receptor (AT1R) & Chemokine Receptor 2 (CCR2) Targets for Inflammatory Nephrosis" - oder kurz ACTION3 - ist eine pivotale (Phase 3), multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Wirksamkeit und Sicherheit von DMX-200 bei Patienten mit FSGS, die eine stabile Dosis eines Angiotensin-II-Rezeptorblockers (ARB) erhalten. Sobald die ARB-Dosis stabil ist, werden die Patienten im Alter von 18 bis 80 Jahren (erweiterbar auf 12 bis 80 Jahre) randomisiert und erhalten entweder DMX-200 (120 mg Kapsel zweimal täglich) oder Placebo.