Die DURECT Corporation hat bekannt gegeben, dass die U.S. Food and Drug Administration (FDA) Larsucosterol den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy Designation, BTD) für die Behandlung von Patienten mit schwerer alkoholassoziierter Hepatitis (AH) erteilt hat. Die BTD stützt sich auf die klinischen Ergebnisse der Phase-2b-Studie AHFIRM, einer doppelblinden, placebokontrollierten, internationalen, multizentrischen Studie, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Larsucosterol zur Behandlung von Patienten mit schwerer AH untersucht wurde. BTD bietet Therapeutika alle Vorteile eines Fast-Track-Status, wie z.B. eine frühzeitige und häufige Kommunikation mit der FDA, die Möglichkeit einer fortlaufenden Prüfung und andere Maßnahmen zur Beschleunigung der Prüfung sowie eine intensive Beratung und organisatorisches Engagement unter Einbeziehung hochrangiger FDA-Manager.

Das Unternehmen hat Patienten an klinischen Prüfzentren in den USA, der EU, Großbritannien und Australien aufgenommen. Angesichts des lebensbedrohlichen Charakters von AH und des Mangels an therapeutischen Optionen hat die U.S. Foodand Drug Administration (FDA) Larsucosterol den Fast-Track-Status und den Breakthrough Therapy-Status für die Behandlung von AH erteilt. Es gibt keine von der FDA zugelassenen Therapien für AH. Eine prospektive Analyse von 77 Studien, die zwischen 1971 und 2016 veröffentlicht wurden und Daten von 8.184 Patienten enthielten, zeigte, dass die Gesamtsterblichkeit bei AH nach 28 Tagen 26%, nach 90 Tagen 29% und nach 180 Tagen 44% betrug.

Larsucosterol befindet sich in der klinischen Entwicklung für die potenzielle Behandlung von AH, für die die FDA eine Fast-Track- und eine Breakthrough-Therapy-Zulassung erteilt hat; auch die metabolische Dysfunktion-assoziierte Steatohepatitis (MASH) wird untersucht. Darüber hinaus ist POSIMIR (Bupivacain-Lösung) zur Infiltration, ein nicht-opioides Analgetikum, das die innovative SABER-Plattformtechnologie nutzt, von der FDA zugelassen und exklusiv an Innocoll Pharmaceuticals für den Verkauf und Vertrieb in den Vereinigten Staaten lizenziert. Zu den potenziellen Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen könnten, dass die tatsächlichen Ergebnisse von den prognostizierten abweichen, gehört unter anderem das Risiko, dass sich künftige klinische Studien mit Larsucosterol verzögern oder die Ergebnisse von Teilanalysen der AHFIRM-Studie, einschließlich der geografischen oder sonstigen Segmentierung, oder von früheren klinischen oder vorklinischen Studien nicht bestätigen oder die Sicherheit oder Wirksamkeit von Larsucosterol nicht statistisch signifikant nachweisen; das Risiko, dass die FDA oder andere Regierungsbehörden zusätzliche klinische Studien für Larsucosterol verlangen, bevor sie Larsucosterol für die Behandlung von AH zulassen, das Risiko, dass die FDA oder andere Regierungsbehörden zusätzliche klinische Studien für Larsucosterol für die Behandlung von AH verlangen, das Risiko, dass Larsucosterol für, das Risiko, dass die FDA oder andere Regierungsbehörden zusätzliche klinische Studien für Larsucosterol verlangen, bevor sie Larsucosterol für die Behandlung von AH zulassen, das Risiko, dass die FDA oder andere Regierungsbehörden zusätzliche klinische Studien für Larsucosterol verlangen, bevor sie Larsucosterol für die Behandlung von AH zulassen, die Risiken, dass Innocoll POSIMIR nicht erfolgreich vermarkten kann; und Risiken in Bezug auf den Mangel an liquiden Mitteln, den erwarteten Kapitalbedarf, die Notwendigkeit oder den Wunsch nach zusätzlicher Finanzierung und die Fähigkeit, zusätzliche klinische Studien durchzuführen.