Enzychem Lifesciences gab bekannt, dass das Unternehmen den abschließenden klinischen Studienbericht (Clinical Study Report, CSR) für seine Phase-2-Studie zu EC-18 bei durch Chemotherapie induzierter oraler Mukositis (CRIOM) mit dem Titel “Multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-2-Studie zur Untersuchung der Sicherheit und Wirksamkeit von EC-18 bei der Veränderung des Schweregrads und des Verlaufs der oralen Mukositis (OM) bei Patienten, die mit einer begleitenden Chemostrahlentherapie für Krebserkrankungen des Mundes, des Oropharynx, des Hypopharynx und des Nasopharynx behandelt werden.Die Phase-2-Studie in den USA wurde in zwei Phasen mit 105 randomisierten Probanden an 21 Standorten durchgeführt, um die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der Leitsubstanz EC-18 bei der Linderung schwerer oraler Mukositis (SOM) bei Probanden zu untersuchen, die eine begleitende Chemostrahlungstherapie bei Krebserkrankungen des Mundes, des Oropharynx, des Hypopharynx und des Nasopharynx erhalten. Ein iDSMB bewertete den Sicherheitsendpunkt alle zwei Wochen in verblindeter Form bis 30 Tage nach der letzten Verabreichung der Stufe 1. Wenn ein Sicherheitsproblem festgestellt wurde, wurde das iDSMB angewiesen, die Verblindung der Behandlungszuweisungen aufzuheben, um festzustellen, ob das unerwünschte Ereignis (AE) mit dem Studienmedikament zusammenhing. Da am Ende von Phase 1 keine Sicherheitsprobleme festgestellt wurden, wurde in Phase 2 mit einer Dosierung von 2000 mg des Studienmedikaments begonnen, was einem positiven Sicherheitsergebnis entsprach. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt zeigte, dass die mediane Dauer der SOM (definiert als WHO Grad 3 oder 4) von der Baseline bis zur kurzfristigen Nachbeobachtungszeit (STFU) in der EC-18 Gruppe 0,0 Tage gegenüber 13,5 Tagen in der Placebogruppe betrug (100%ige Reduktion). Die sekundären Wirksamkeitsendpunkte zeigten, dass die Inzidenz von SOM vom Ausgangswert bis zum aktiven Behandlungszeitraum in der EC-18 Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe um 37,1% reduziert wurde (40,9% vs. 65,0%). Auch die Inzidenz von SOM vom Ausgangswert bis zur STFU-Periode war in der EC-18-Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe um 35,0 % reduziert (45,5 % gegenüber 70,0 %). Basierend auf der geschätzten medianen Zeit bis zum Auftreten von SOM mit einem Konfidenzintervall von 95% unter Verwendung der Kaplan-Meier-Analyse war die Zeit bis zum Auftreten von SOM in der EC-18 Gruppe im Vergleich zur Placebogruppe um 8 Tage länger (43 Tage vs. 51 Tage). Außerdem zeigte EC-18 im Vergleich zur Placebogruppe eine mediane Verzögerung von 11,5 Tagen bis zum ersten Einsatz von Opioid-Analgetika (37 Tage vs. 25,5 Tage).