Fractyl Health, Inc. gab vielversprechende neue präklinische Ergebnisse für den ersten klinischen Kandidaten seiner Rejuva®?-Pankreas-Gentherapie-Plattform bekannt. RJVA-001 ist der erste GLP-1-Gentherapiekandidat des Unternehmens, der aus der Plattform hervorgegangen ist und die Voraussetzungen für einen potenziell transformativen Ansatz zur Behandlung von Stoffwechselkrankheiten, einschließlich Fettleibigkeit und T2D, schafft. Die Ergebnisse zeigen, dass die menschliche GLP-1-Kodierungssequenz von RJVA-001 sowohl bei der Senkung des Blutzuckerspiegels als auch bei der Gewichtsabnahme in db/db-Mäusen, dem für die klinische Entwicklung verwendeten Standardmodell für T2D bei Nagetieren, wirksam ist.

Das Unternehmen hat sich mit den europäischen Regulierungsbehörden auf die Verwendung dieses Wirksamkeitsmodells geeinigt, um die Einreichung eines Antrags auf klinische Prüfung (CTA) in Europa zu unterstützen. Fractyl Health geht davon aus, dass RJVA-001 im Jahr 2024 die für die IND erforderlichen Toxizitätsstudien durchlaufen und im Jahr 2025 klinische First-in-Human-Studien beginnen wird.