RegeneRx Biopharmaceuticals Inc. gab bekannt, dass sein US-amerikanischer Joint-Venture (JV)-Partner und Lizenznehmer HLB Therapeutics (HLBT) am 26. September ein Protokoll für seine zweite klinische Phase-3-Studie (SEER-2) bei der US-amerikanischen FDA eingereicht hat, in der RGN-259 zur Behandlung der neurotrophen Keratopathie (NK) untersucht wird. NK wird von ReGenTree entwickelt, einem US-Joint-Venture-Unternehmen von RegeneRx Biopharmaceuticals Inc. und HLB Therapeutics. Im Folgenden finden Sie den Text von HLB mit einigen Änderungen zur Verdeutlichung.

Im Juli gab HLB bekannt, dass es einen Vertrag mit einem globalen CRO unterzeichnet hat, um gleichzeitig SEER-2 als zweite klinische Studie der Phase 3 in den USA und SEER-3 als dritte klinische Studie der Phase 3 in den USA und Europa durchzuführen, um so schnell wie möglich eine Zulassung für die NK-Behandlung zu erhalten. Das klinische Studiendesign von SEER-2 und SEER-3 basiert auf den Ergebnissen der ersten klinischen Phase-3-Studie (SEER-1), bei der die Zahl der Probanden relativ gering war, aber gute Ergebnisse erzielt wurden. In den Studien SEER-2 und SEER-3 werden in jeder Studie etwa 70 Patienten rekrutiert, um die Wirksamkeit, insbesondere die vollständige Heilung nach 4 Wochen Behandlung, zu untersuchen.

In den USA ist ReGenTree auf der Suche nach klinischen Studienzentren, indem es mehr als 70 Augenkliniken und Krankenhäuser kontaktiert hat und beabsichtigt, das erste Zentrum im November zu eröffnen. Für die klinische Studie SEER-3, die gleichzeitig in den USA und in Europa durchgeführt werden soll, wählt ReGenTree derzeit 80 Studienzentren in sechs europäischen Ländern aus und bereitet die Anträge vor, die über CTIS (Clinical Trials Information System) eingereicht werden sollen. NK ist eine degenerative Erkrankung, die die Empfindlichkeit der Hornhaut herabsetzt und in schweren Fällen zu einer Hornhautperforation führt. Es handelt sich um eine seltene Krankheit, die bei etwa fünf von 10.000 Menschen in den USA auftritt. Bisher ist die einzige zugelassene Behandlung das Oxervate des italienischen Pharmaunternehmens Dompé, eine rekombinante Form des menschlichen Nervenwachstumsfaktors, dessen Kosten für eine achtwöchige Behandlung extrem hoch sind.

RGN-259 hatte zuvor von der FDA den Orphan Drug Status für die Behandlung von NK erhalten. Der Unterschied zu vielen anderen seltenen Krankheiten ist, dass der Markt sehr groß ist. Aufgrund der Prävalenz von NK-Patienten, die trotz der hohen Kosten der Medikamente behandelt werden müssen, wird der Markt im Jahr 2027 voraussichtlich 324,0 Millionen USD betragen. Eines der Ziele bei SEER-2 und SEER-3 ist es, die Behandlung innerhalb von vier Wochen erfolgreich abzuschließen.

Das Unternehmen [ReGenTree] plant, die Entwicklungszeit von RGN-259 drastisch zu verkürzen, indem es die beiden klinischen Studien der Phase 3 (SEER-2, SEER-3) in den USA und Europa gleichzeitig [und nicht nacheinander] durchführt. Daher konzentriert HLB Therapeutics all seine Fähigkeiten auf die Möglichkeit, im Jahr 2025 einen BLA-Antrag bei der FDA zu stellen, was das Endziel des NK-Projekts darstellt.