Kyverna Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass sein autologer, vollständig humaner CD19 chimärer Antigenrezeptor (CAR) T-Zell-Produktkandidat KYV-101 von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) als Regenerative Medicine Advanced Therapy (RMAT) für die Behandlung von Patienten mit refraktärem Stiff-Person-Syndrom ausgewiesen wurde. SPS ist eine seltene, fortschreitende neurologische Autoimmunerkrankung, die zu einer lähmenden Muskelversteifung in Rumpf, Armen und Beinen führt und die Fähigkeit zu gehen oder sich zu bewegen beeinträchtigt. Die Patienten leiden typischerweise unter Muskelkrämpfen und Steifheit, was zu Schwierigkeiten beim Drehen und Beugen führt.

Wenn die Steifheit stark ausgeprägt ist, ähnelt die Körperhaltung der Patienten einer Statue. Muskelkrämpfe und Steifheit können durch unerwartete Reize ausgelöst werden, z. B. durch Geräusche wie ein Telefonklingeln oder eine Sirene, plötzliche Berührungen oder Zustände, die Angst und emotionale Aufregung auslösen und die, wenn sie schwerwiegend sind, als primäre Angststörung fehldiagnostiziert werden. KYV-101 ist ein autologer, vollständig humaner CD19 CAR T-Zell-Produktkandidat für den Einsatz bei B-Zell-gesteuerten Autoimmunkrankheiten.

Das CAR in KYV-101 wurde von den National Institutes of Health (NIH) entwickelt, um die Verträglichkeit zu verbessern, und in einer Phase-1-Studie mit 20 Patienten in der Onkologie getestet. Die Ergebnisse wurden von den NIH in Nature Medicine veröffentlicht. KYV-101 wird derzeit in gesponserten, offenen Phase 1/2- und Phase 2-Studien in den Vereinigten Staaten und Deutschland in zwei großen Bereichen von Autoimmunerkrankungen untersucht: Rheumatologie und Neurologie.

Mit bisher 50 Patienten, die mit dem CAR in KYV-101 sowohl bei onkologischen als auch bei Autoimmunerkrankungen an mehr als 15 Standorten in Europa und den USA behandelt wurden, ist das Unternehmen davon überzeugt, dass die differenzierten Eigenschaften von KYV-101 entscheidend für den potenziellen Erfolg von CAR-T-Zellen als Therapie für Autoimmunerkrankungen sind. KYV-101 wird auch in von Prüfärzten initiierten Studien für verschiedene Indikationen in verschiedenen Regionen untersucht.