Rhythm Pharmaceuticals Inc. gab den Abschluss eines globalen Lizenzabkommens mit LG Chem, Ltd. für LB54640 bekannt, einem oral verabreichten niedermolekularen Melanocortin-4-Rezeptor (MC4R)-Agonisten, der sich derzeit in klinischen Phase-2-Studien befindet. In einer Phase-1-Studie an gesunden übergewichtigen Erwachsenen zeigte LB54640 eine dosisabhängige Gewichtsreduktion. LB54640 wies in der Studie auch ein günstiges Sicherheitsprofil auf. Es wurden keine Veränderungen des Blutdrucks oder der Herzfrequenz und keine Hyperpigmentierung beobachtet.

Darüber hinaus hat LB54640 von der U.S. Food and Drug Administration den Status eines Arzneimittels für seltene Krankheiten (Orphan Drug) für Leptinrezeptormangel (LEPR) und Proopiomelanocortin (POMC) erhalten. Im Rahmen der Vereinbarung wird Rhythm die Schirmherrschaft über zwei Phase-2-Studien übernehmen, die die Wirksamkeit, Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von LB54640 bei der Gewichtsabnahme untersuchen sollen. Bei der SIGNAL-Studie handelt es sich um eine randomisierte, placebokontrollierte Doppelblindstudie, in die etwa 28 Patienten mit erworbener hypothalamischer Adipositas aufgenommen und untersucht werden sollen.

Die Teilnehmer erhalten eine von drei Dosierungen von LB54640, die einmal täglich oral verabreicht wird, über einen Zeitraum von bis zu 52 Wochen. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Veränderung des Body-Mass-Index nach 14 Wochen Behandlung gegenüber dem Ausgangswert. In die offene, einarmige, 52-wöchige ROUTE-Studie sollen fünf Patienten mit POMC-, LEPR- oder Proprotein-Convertase-Subtilisin/Kexin-Typ-1 (PCSK1)-Mangel-Fettleibigkeit aufgenommen werden. Die Teilnehmer erhalten LB54640 einmal täglich oral über einen Zeitraum von bis zu 52 Wochen. Der primäre Endpunkt der Studie ist die Veränderung des Body-Mass-Index nach 14 Wochen Behandlung gegenüber dem Ausgangswert.

Im Rahmen der Vereinbarung hat Rhythm zugestimmt, LG Chem 40 Millionen US-Dollar in bar und 20 Millionen US-Dollar in Form von Aktien von Rhythm bei Abschluss der Vereinbarung sowie weitere 40 Millionen US-Dollar in bar 18 Monate nach Abschluss der Vereinbarung zu zahlen. Im Rahmen der Vereinbarung hat Rhythm außerdem zugestimmt, LG Chem bis zu 205 Millionen Dollar zu zahlen, wenn bestimmte regulatorische und vertriebliche Meilensteine erreicht werden, sowie Lizenzgebühren.