Lumos Pharma, Inc. gab bekannt, dass die letzten Probanden in die OraGrowtH210- und OraGrowtH212-Studien des Unternehmens zur Evaluierung von LUM-201 für die Behandlung der moderaten idiopathischen PGHD aufgenommen und randomisiert wurden. Das Unternehmen erwartet nun Daten von 82 Probanden in der OraGrowtH210-Studie und 22 Probanden in der PK/PD OraGrowtH212-Studie. Bei der OraGrowtH210-Studie handelt es sich um eine globale Studie an mehreren Standorten, in der oral verabreichtes LUM-201 in drei Dosierungen (0,8, 1,6, 3,2 mg/kg/Tag) im Vergleich zu einer Standarddosis von injizierbarem rhGH bei etwa 80 Probanden mit idiopathischer (moderater) PGHD untersucht wird.

Ziel dieser Studie ist es, die optimale Dosis von LUM-201 für eine Phase-3-Zulassungsstudie zu ermitteln, basierend auf der annualisierten Höhengeschwindigkeit aus einem 6-Monats-Datensatz, und den Nutzen der Predictive Enrichment Marker (PEM) Strategie prospektiv zu bestätigen. Die Zwischenanalyse zeigte, dass LUM-201 im Arm mit 1,6 mg/kg/Tag die Erwartungen nach sechs Monaten Behandlung mit einer AHV von 8,6 cm erfüllte, verglichen mit der AHV von 8,3 cm, die bei den PEM-positiven, moderat naiven PGHD-Patienten nach 12 Monaten Behandlung mit rhGH beobachtet wurde, wie sie aus der großen 20-jährigen Phase 4-Datenbank von Eli Lilly GeNeSIS abgeleitet wurde. Der vollständige Satz von sechsmonatigen, primären Ergebnisdaten für 82 Probanden wird für das vierte Quartal 2023 erwartet.

Die Probanden werden bis zu 24 Monate lang behandelt. Bei der OraGrowtH212-Studie handelt es sich um eine offene Studie an einem einzigen Standort, in der die pharmakokinetischen (PK) und pharmakodynamischen (PD) Wirkungen von oral verabreichtem LUM-201 bei bis zu 24 PGHD-Probanden in zwei Dosisstufen, 1,6 und 3,2 mg/kg/Tag, untersucht werden. Das primäre Ziel der OraGrowtH212-Studie besteht darin, frühere klinische Daten zu bestätigen, die zeigen, dass die verstärkte pulsierende Freisetzung von körpereigenem Wachstumshormon durch die Therapie mit LUM-201 zu dessen Wirksamkeit bei PGHD beiträgt.

Der primäre Endpunkt dieser Studie sind sechsmonatige PK/PD-Daten (Pulsatilität) und Daten zur Geschwindigkeit der Körpergröße bei 22 Probanden. Die Probanden dürfen die Behandlung so lange fortsetzen, bis sie ihre fast erwachsene Größe erreicht haben. Das Auslesen der primären Daten von 22 Probanden wird für das vierte Quartal 2023 erwartet.

Bei der OraGrowtH213-Studie handelt es sich um eine offene, multizentrische Phase-2-Studie, in der die Wachstumseffekte und die Sicherheit von LUM-201 nach 12 Monaten täglicher rhGH-Gabe bei bis zu 20 idiopathischen PGHD-Patienten untersucht werden, die die OraGrowtH210-Studie abgeschlossen haben. Die Probanden erhalten LUM-201 in einer Dosierung von 3,2 mg/kg/Tag für bis zu 12 Monate. Für diese Studie werden derzeit Probanden rekrutiert.