Medexus Pharmaceuticals Inc. kündigte an, positive neue Daten zu Treosulfan hervorzuheben, die Forscher des Princess Margaret Hospitals (PMH) in Toronto vor kurzem auf dem MDS 2023, dem 17. jährlichen internationalen Kongress über myelodysplastische Syndrome, in Marseille, Frankreich, vorgestellt haben. Die Studie, eine retrospektive Analyse von Patientenergebnissen, bestätigt den Optimismus von Medexus hinsichtlich der potenziell positiven Auswirkungen von Treosulfan sowohl in Kanada als auch in den Vereinigten Staaten. Die Präsentation von MDS 2023 stimmt im Wesentlichen mit den zuvor veröffentlichten endgültigen Studienergebnissen und der Analyse der zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie mit Treosulfan überein, die Medexus im Juni 2022 angekündigt hatte.

Diese frühere Studie zeigte unter anderem eine klinisch relevante Überlegenheit von Treosulfan gegenüber einem Busulfan-Konditionierungsschema mit reduzierter Intensität im Hinblick auf das ereignisfreie Überleben, dem primären Endpunkt der Studie. Treosulfan ist Teil eines Vorbereitungsschemas für die allogene hämatopoetische Stammzelltransplantation, das in Kombination mit Fludarabin bei der Behandlung geeigneter Patienten mit akuter myeloischer Leukämie und myelodysplastischen Syndromen eingesetzt wird. Die endgültigen Studienergebnisse und die Analyse der von der medac GmbH durchgeführten zulassungsrelevanten klinischen Phase-3-Studie zu Treosulfan, die im American Journal of Hematology veröffentlicht wurde, kommen zu dem Schluss, dass die Studie eine klinisch relevante Überlegenheit von Treosulfan gegenüber einem weit verbreiteten Busulfan-Schema mit "reduzierter Konditionierungsintensität" in Bezug auf den primären Endpunkt, das ereignisfreie Überleben, zeigt.

Die Publikation enthält auch positive Schlussfolgerungen zu zwei wichtigen sekundären Endpunkten. So wurde festgestellt, dass die Gesamtüberlebenszeit mit Treosulfan besser war als mit Busulfan und dass die Sterblichkeit ohne Rückfall bei den Patienten im Treosulfan-Arm niedriger war als bei den Patienten im Busulfan-Arm. Während der klinischen Phase-3-Studie mit Treosulfan wurden von 92,6 % der Patienten in der Treosulfan-Behandlungsgruppe unerwünschte Ereignisse (TEAEs) gemeldet.