Newron startet Phase II Studie mit sNN0029 in Patienten mit amyotrophischer Lateralsklerose

Newron startet Phase II Studie mit sNN0029 in Patienten mit

amyotrophischer Lateralsklerose

Milan, Italy, 15. Januar 2015 - Newron Pharmaceuticals S.p.A. ("Newron"), ein Forschungs- und Entwicklungsunternehmen mit Schwerpunkt auf innovativen Therapien für Erkrankungen des zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen, gibt heute den Start einer Phase-II-Studie mit der innovativen Wirksubstanz sNN0029 in Patienten mit amyotrophischer Lateralsklerose (ALS) bekannt. Die Phase-II-Studie zur Sicherheit und zum vorläufigen Nachweis der Wirksamkeit von sNN0029 wird mit Finanzmitteln des Wellcome Trust unterstützt.

sNN0029 ist ein rekombinanter humaner vaskulärer endotheler Wachstumsfaktor (rhVEGF-165), der intracerebroventrikulär (icv) verabreicht wird. Die Gabe von sNN0029 in ALS-Tiermodellen erhöhte die Überlebensdauer von motorischen Neuronen, welche degenerieren und Hauptursache der Invalidität und Symptome bei Patienten mit ALS sind. Tiere mit der G93A-SOD1 Mutation (vergleichbar mit ALS bei Menschen), welche rhVEGF-165 verabreicht erhalten, überleben länger und zeigen im Vergleich zu Kontrollgruppen verbesserte muskuläre Kraft. Durch diesen Wirkmechanismus, sprich die direkten und indirekten Effekte, die das Absterben der motorischen Neuronen verhindern, kann sNN0029 eine neue einzigartige Therapieoption für Patienten mit ALS bieten.

Eine frühere Studie von sNN0029 mit ALS Patienten, die Dosen bis zu und inklusive 2 µg/Tag zu sich nahmen, zeigte in vorläufigen Analysen zahlreicher Wirksamkeitsparameter im Vergleich zu Placebo Evidenz eines signifikanten Vorteils bei Patienten mit der höchsten Dosis. Die Behandlung mit sNN0029 wurde gut vertragen, wobei viele Patienten über 2 Jahre und länger behandelt wurden.

In die neue Studie werden Patienten mit ALS einbezogen, welche 4 µg/tag als laufende Behandlung in einem randomisierten, Placebo-kontrollierten, doppelblinden Design unter Verwendung einer implantierbaren Pumpe und eines Hirnkatheters erhalten. Die Studie wurde von den Gesundheitsbehörden zugelassen und derzeit werden Patienten in den klinischen Standorten in Belgien und den Niederlanden rekrutiert. In die Studie werden 18 Patienten aufgenommen, bei denen die Sicherheit und Wirksamkeit im Rahmen dieser Studie während dreier Monate bewertet wird. Eine Vielzahl von Bewertungsskalen zu klinischer Sicherheit und Wirksamkeit wird in Kombination mit biochemischen Analysen und neurophysiologischen Untersuchungen zur Anwendung kommen. Die Patienten haben nach Abschluss der Studie die Möglichkeit einer Langzeitbehandlung, sofern sie den Protokoll-Kriterien entsprechen.

Über sNN0029

sNN0029 ist ein neuartiger Arzneimittelkandidat zur Behandlung von amyotrophischer Lateralsklerose (ALS). Als rekombinanter humaner vaskulärer endotheler Wachstumsfaktor 165 (rhCEGF165), zielt sNN0029 als erste Behandlung auf motorische Neuronen, indem er die Aktivität von Genen, die den Zelltod verursachen, blockiert. In präklinischen in vivo-Studien wiesen Tiere mit einem defekten VEGF-Gen abgestorbene motorische Neuronen zusammen mit muskulären Schwächen und Atrophien auf, was auf die Rolle des VEGF für das Überleben der motorischen Neuronen hinweist. In ALS-Tiermodellen hat die VEGF-Behandlung den Fortschritt der Krankheit gehemmt und die Lebensdauer erhöht. sNN0029 wurde ebenfalls in einer dreimonatigen Phase I/II Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie bei ALS-Patienten erfolgreich getestet. ALS hat für die meisten Patienten binnen weniger Jahre nach Erhalt der Diagnose fatale Folgen. Der Wirkstoffkandidat hat das Potential, dieses grosse unbefriedigte medizinische Bedürfnis anzugehen. Im Februar 2013 erteilte der Wellcome Trust einen Zuschuss von EUR 2,5 Millionen, um die Phase I/II der klinischen Studie zur Evaluation der Sicherheit und Wirksamkeit von höheren Dosen von sNN0029 bei Patienten mit ALS zu unterstützen.

Über den Wellcome Trust

Der Wellcome Trust ist eine globale gemeinnützige Stiftung, die sich der Verbesserung der Gesundheit widmet. Der Trust stellt mehr als £700 Millionen pro Jahr zur Unterstützung von innovativen Persönlichkeiten der Naturwissenschaft, Geisteswissenschaften und Sozialwissenschaften sowie zur Ausbildung, für öffentliches Engagement und die Anwendung medizinischer Forschung zur Verfügung. Das £18 Milliarden-Investment-Portfolio des Wellcome Trust gibt ihm die Unabhängigkeit, transformative Arbeiten wie die Sequenzierung und das Verständnis des humanen Genoms, Forschung zur Einführung von Medikamenten gegen Malaria sowie die Wellcome Collection, den frei zugänglichen Treffpunkt des Trust für die unverbesserlich Neugierigen zur Erforschung von Medizin, Leben und Kunst, zu unterstützen.

Über Newron Pharmaceuticals

Newron (SIX: NWRN) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das sich auf neuartige Therapien für Patienten mit Erkrankungen des Zentralen Nervensystems (ZNS) und Schmerzen konzentriert. Hauptsitz des Unternehmens ist in Bresso bei Mailand, Italien. Nach der Einreichung des Zulassungsantrags (MAA) für Safinamide zur Behandlung von Parkinson bei der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) im Dezember 2013 hat der CHMP am 19. Dezember 2014 Safinamide zur Zulassung in der EU empfohlen. Zambon hat den Zulassungsantrag bei der Swissmedic im März 2014 eingereicht. Der NDA - Zulassungsantrag bei der US-amerikanischen Food and Drug Administration wurde am 26. Dezember 2014 neu eingereicht. Newron arbeitet zusammen mit seinen Partnern an der weltweiten Zulassung des Produkts. Die Zambon Group besitzt die globalen Vermarktungsrechte an Safinamide mit Ausnahme Japans und anderer asiatischer Schlüsselregionen. Dort besitzt Meiji Seika die Rechte zur Entwicklung und Vermarktung des Produkts. Zusätzliche Projekte von Newron konzentrieren sich auf vielversprechende Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten und befinden sich in unterschiedlichen Stadien der klinischen Entwicklung, darunter Sarizotan für Patienten mit Rett-Syndrom, sNN0031 für Parkinson-Patienten, die auf orale Therapien nicht ansprechen, sNN0029 für Patienten mit ALS und Ralfinamide für Patienten mit bestimmten seltenen Schmerzindikationen. Ausserdem entwickelt Newron NW-3509 als mögliche erste Zusatztherapie für die Behandlung von Patienten mit Positivsymptomen von Schizophrenie. www.newron.com

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