Precision BioSciences, Inc. gab den Abschluss eines exklusiven weltweiten Kooperations- und Lizenzabkommens mit Novartis Pharma AG (das “Abkommen”) für die Erforschung und Entwicklung von In-vivo-Gene Editing bekannt. Im Rahmen der Vereinbarung wird Precision eine maßgeschneiderte ARCUS-Nuklease entwickeln, mit der ein therapeutisches Transgen in vivo an einer sicheren Stelle in das Genom eingefügt werden kann, um eine einmalige, transformative Behandlungsoption für Krankheiten wie bestimmte Hämoglobinopathien wie Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie zu ermöglichen. Im Rahmen der Vereinbarung wird Precision eine ARCUS-Nuklease entwickeln und eine In-vitro-Charakterisierung durchführen, wobei Novartis anschließend die Verantwortung für alle weiteren Forschungs-, Entwicklungs-, Herstellungs- und Vermarktungsaktivitäten übernimmt.

Novartis erhält eine exklusive Lizenz für die von Precision entwickelte ARCUS-Nuklease, die Novartis als potenzielle In-vivo-Behandlungsoption für die Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie weiterentwickeln wird. Precision erhält eine Vorauszahlung in Höhe von 75 Millionen US-Dollar und hat Anspruch auf weitere Zahlungen in Höhe von insgesamt etwa 1,4 Milliarden US-Dollar für zukünftige Meilensteine. Darüber hinaus hat Precision Anspruch auf bestimmte Forschungsgelder und, sollte Novartis eine Therapie aus der Zusammenarbeit erfolgreich vermarkten, auf gestaffelte Lizenzgebühren im mittleren einstelligen bis niedrigen zweistelligen Bereich auf den Produktumsatz.

Vor Abschluss der Transaktion geht Precision davon aus, dass die vorhandenen liquiden Mittel, die erwarteten operativen Einnahmen und die verfügbaren Kredite ausreichen werden, um die betrieblichen Aufwendungen und die erforderlichen Investitionen bis zum zweiten Quartal 2024 zu finanzieren.