PYC Therapeutics Limited

PYC Therapeutics Limited ist ein in Australien ansässiges Biotechnologieunternehmen im klinischen Stadium, das eine neue Generation von Ribonukleinsäure (RNA)-Therapien entwickelt, um das Leben von Patienten mit genetischen Krankheiten zu verändern. Das Unternehmen nutzt seine firmeneigene Plattform zur Verabreichung von Medikamenten, um die Wirksamkeit von Präzisionsarzneimitteln innerhalb der schnell wachsenden und kommerziell bewährten RNA-Therapieklasse zu verbessern. Die Entwicklungsprogramme des Unternehmens zielen auf monogene Krankheiten ab - die Indikationen mit der höchsten Erfolgswahrscheinlichkeit in der klinischen Entwicklung. Zu seinen ersten Medikamentenprogrammen gehören Retinitis Pigmentosa Typ 11 (VP-001), Polyzystische Nierenerkrankung (PYC-003), Autosomal Dominante Optikusatrophie (ADOA) (PYC-001) und Phelan-McDermid-Syndrom (PMS) (PYC-002). Das Programm VP-001 des Unternehmens ist ein Hauptprodukt für eine erblindende Augenkrankheit im Kindesalter, das in der laufenden klinischen Studie mit einer aufsteigenden Einzeldosis mehrere Patientenkohorten durchlaufen hat. ADOA ist eine fortschreitende und erblindende Augenkrankheit.