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Die Scholar Rock Holding Corporation ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, die Lebensqualität von Kindern und Erwachsenen mit spinaler Muskelatrophie (SMA) sowie weiteren seltenen, schweren und schwerwiegenden neuromuskulären Erkrankungen zu verbessern. Zu den Produktkandidaten in der Pipeline gehören Apitegromab, eine subkutane Formulierung von Apitegromab sowie SRK-439. Apitegromab ist ein in der Erprobung befindlicher, vollständig humaner, intravenös verabreichter monoklonaler Antikörper, der die Myostatin-Aktivierung hemmen soll, indem er selektiv an die pro- und latenten Formen von Myostatin im Skelettmuskel bindet. SRK-439 ist ein in der Erprobung befindlicher, subkutan verabreichter, vollständig humaner Anti-Pro-/Latent-Myostatin-Antikörper, der eine hohe Hemmwirkung aufweist und gleichzeitig seine Selektivität gegenüber Myostatin beibehält. Die Pipeline im Frühstadium umfasst weitere Programme zur Behandlung von Patienten mit seltenen, schweren und schwerwiegenden neuromuskulären Erkrankungen.
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