Veröffentlichung einer neuen Studie zu VTS-270 für die Behandlung von Morbus
Niemann-Pick Typ C1 im Online-Fachjournal PLOS ONE Advances Science


ROCKVILLE, Maryland, USA, 19. April 2017 (GLOBE NEWSWIRE) -- Sucampo
Pharmaceuticals, Inc. (Sucampo) (NASDAQ:SCMP), ein weltweit tätiges
biopharmazeutisches Unternehmen, gab heute die Veröffentlichung einer neuen
Studie in einem unabhängigen wissenschaftlichen Fachjournal bekannt. Die Studie
bestätigt die einzigartige Komposition von VTS-270, einem HPßCD-Produkt (2-
Hydroxypropyl-Beta-Cyclodextrin), das als neue Behandlungsmethode für Morbus
Niemann-Pick Typ C1 (NPC-1) untersucht wird.

NPC-1 ist eine seltene, fortschreitende und tödlich verlaufende genetische
Störung. Schätzungen zufolge leiden weltweit ca. 2.000 bis 3.000 Patienten an
dieser Erkrankung. Die Studienergebnisse wurden heute in einem Artikel mit dem
Titel "Characterization of hydroxypropyl-beta-cyclodextrins used in the
treatment of Niemann-Pick Disease type C1" in PLOS ONE, dem weltweit ersten
multidisziplinären Open-Access-Fachjournal, veröffentlicht und sind unter
http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0175478
verfügbar.

In dieser Studie wiesen Forscher nach, dass VTS-270 einen geringen Grad an
konsistenter spezifischer Hydroxypropylierung bzw. einen geringen
Substitutionsgrad (DS) sowie ein geringes Maß an zweifach geladenen
Heterodimeren aufweist, wie anhand einer Falschfarbendarstellung der
Ionenbeweglichkeit (Heatmap) zu sehen. Die Analyse basierte auf der
Ionenverteilung und auf Abundanzprofilen, wobei die wesentliche molekulare
Aktivität mittels Massenspektronomie-Methoden beurteilt wurde.

"Wir erzielen weiterhin große wissenschaftliche Fortschritte hinsichtlich VTS-
270 für die mögliche Behandlung von NPC", sagte Peter Kiener, D. Phil, Chief
Scientific Officer von Sucampo. "Diese Studienergebnisse belegen nachweislich
die spezifische Komposition und Reinheit von VTS-270, wodurch es sich von
anderen HPßCD-Mischungen abhebt. Der definierte und reproduzierbare
"Fingerabdruck" ist wahrscheinlich untrennbar mit der spezifischen potenziellen
klinischen Wirksamkeit und Sicherheit von VTS-270 verbunden."

HPßCDs sind komplexe Mischungen verschiedener Spezies. Variationen bei der
Produktion können zu Unterschieden in der Zusammensetzung, darunter
unterschiedliche Grade der Hydroxypropylierung des Cyclodextrin-Rings, auch als
Substitutionsgrad bezeichnet, führen. Der durchschnittliche Substitutionsgrad
ist ein wichtiges Merkmal für die Komplexität der HPßCDs-Mischungen, da er
die
Fähigkeit, sich an andere Moleküle zu binden, und den Grad der
Wasserlöslichkeit
beeinflusst. Beides kann sich letztlich auf die biologische Aktivität auswirken.

Über Sucampo Pharmaceuticals, Inc.

Sucampo Pharmaceuticals, Inc. fokussiert sich auf die Entwicklung und
Vermarktung von Spezialmedikamenten, die einen großen medizinischen Bedarf von
Patienten rund um die Welt erfüllen, der bislang noch nicht gedeckt wurde.
Sucampo vermarktet zwei Produkte - AMITIZA, sein führendes Produkt, und RESCULA
- und verfügt über Produktkandidaten für die Behandlung seltener Erkrankungen,
die sich in der Spätphase der klinischen Entwicklung befinden. VTS-270 ist eine
Mischung aus 2-Hydroxypropyl-ß-Cyclodextrinen (HPßCD) in einer spezifischen
Komposition, die in den USA und in Europa den Orphan-Status erhalten hat und
sich in der klinischen Zulassungsstudie der Phase 2/3 für die Behandlung von
Morbus Niemann-Pick Typ C1 befindet. Sucampo hat in Nordamerika eine Option auf
die Vermarktungsrechte für CPP1-x/sulindac, ein Produkt für die Behandlung der
familiären adenomatösen Polyposis (FAP), das sich in der Entwicklungsphase 3
befindet und in den USA den Orphan-Drug-Status erhalten hat. Sucampo ist ein
weltweit tätiges Unternehmen mit Hauptsitz in Rockville, Maryland, USA, und
Niederlassungen in Japan und in der Schweiz. Weitere Informationen erhalten Sie
unter www.sucampo.com.

Das Sucampo Logo und der Slogan "The Science of Innovation" sind eingetragene
Marken der Sucampo AG. AMITIZA ist eine eingetragene Marke der Sucampo AG.

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Sucampo Pharmaceuticals Inc.
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1-240-223-3718
staylor@sucampo.com



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Source: Sucampo Pharmaceuticals, Inc.  via GlobeNewswire

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