Timber Pharmaceuticals, Inc. gibt bekannt, dass die ersten Patienten in die klinische Phase-3-Studie Ascend zur Untersuchung von Tmb-001 bei kongenitaler Ichthyose aufgenommen wurden

Timber Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die ersten vier Patienten in die zulassungsrelevante klinische Phase-3-Studie ASCEND aufgenommen worden sind. ASCEND untersucht die Wirksamkeit, Pharmakokinetik und Sicherheit von TMB-001 0,05%, einem topischen Isotretinoin, das mit dem patentierten IPEG™ Verabreichungssystem des Unternehmens formuliert wird, für die Behandlung von mittelschweren bis schweren Formen der kongenitalen Ichthyose (CI). Die U.S. Food & Drug Administration (FDA) gewährte im Rahmen ihres Orphan Products Clinical Trials Grant Programms einen Zuschuss in Höhe von 1,5 Millionen Dollar zur Unterstützung abgeschlossener klinischer Studien der Phasen 2a und 2b, in denen TMB-001 untersucht wurde.

Die FDA hat TMB-001 außerdem den Status eines Therapiedurchbruchs (Breakthrough Therapy) und den Fast Track Status zuerkannt. Führende Forschungszentren in den USA, Kanada, Italien, Frankreich und Deutschland nehmen an der ASCEND-Studie teil. Die ersten Patienten wurden von Kenneth Dawes, M.D., und seinem Forschungsteam der Dawes Fretzin Dermatology Group in Indianapolis, Indiana, in die Studie aufgenommen.

CI ist eine Gruppe von seltenen genetischen Verhornungsstörungen, die zu trockener, verdickter und schuppender Haut führen. In die randomisierte, parallele, doppelblinde, Vehikel-kontrollierte ASCEND-Studie sollen 142 Teilnehmer im Alter von 6 Jahren oder älter mit mittelschwerer bis schwerer CI, einschließlich rezessiver X-chromosomaler Ichthyose (RXLI) und autosomal rezessiver kongenitaler Ichthyose (ARCI), aufgenommen werden. Diese Subtypen betreffen etwa 80.000 Menschen in den USA und führen zu Hautmanifestationen, zu denen große, dunkle Schuppen am ganzen Körper gehören.

Timber bietet im Rahmen der Studie Gentests für Patienten an, bei denen der Subtyp der CI noch nicht genetisch bestätigt ist. Die Teilnehmer der ASCEND-Studie werden im Verhältnis 2:1 randomisiert und erhalten 12 Wochen lang entweder TMB-001 oder die Kontrollsalbe (zwei Teilnehmer mit TMB-001 für einen Teilnehmer mit der Kontrollsalbe). Danach werden die teilnahmeberechtigten Teilnehmer in beiden Studienarmen erneut randomisiert und erhalten weitere 12 Wochen lang entweder einmal oder zweimal täglich TMB-001, um wertvolle Informationen über eine längerfristige Behandlung mit dem Wirkstoff zu erhalten.