Point Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) dem führenden Medikamentenkandidaten Repotrectinib den achten Zulassungsstatus und den dritten Status als Breakthrough Therapy erteilt hat. Der Breakthrough Therapy Designation (BTD) wurde für die Behandlung von Patienten mit ROS1-positivem metastasierendem nicht-kleinzelligem Lungenkrebs (NSCLC) erteilt, die zuvor mit einem ROS1-Tyrosinkinase-Inhibitor behandelt wurden und die keine platinbasierte Chemotherapie erhalten haben. Die Wirksamkeitsanalysen, auf die sich der BTD-Antrag stützt, umfassten etwa 50 Patienten, die aus den Phase-1- und Phase-2-Teilen der TRIDENT-1-Studie zusammengefasst wurden. Die Beurteilung der Wirksamkeit bei den Patienten der Phase 2 erfolgte durch einen Arzt. BTD wird von der FDA gewährt, um die Entwicklung und behördliche Prüfung eines Prüfmedikaments zu beschleunigen, das zur Behandlung einer schweren oder lebensbedrohlichen Erkrankung bestimmt ist. Die Kriterien für eine BTD erfordern vorläufige klinische Nachweise, die zeigen, dass das Medikament bei mindestens einem klinisch bedeutsamen Endpunkt eine wesentliche Verbesserung gegenüber einer verfügbaren Therapie bewirken kann. Für Repotrectinib wurden bereits zwei BTDs erteilt: ROS1-positive metastasierte NSCLC-Patienten, die nicht mit einem ROS1-Tyrosinkinase-Inhibitor behandelt wurden, und Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren, die eine NTRK-Genfusion aufweisen und nach einer Behandlung mit einem oder zwei früheren TRK-Tyrosinkinase-Inhibitoren, mit oder ohne vorherige Chemotherapie, fortgeschritten sind und für die es keine zufriedenstellenden alternativen Behandlungen gibt. Repotrectinib wurde bereits vier Mal für das Fast-Track-Verfahren zugelassen: ROS1-positive fortgeschrittene NSCLC-Patienten, die ROS1-TKI-naiv sind; ROS1-positive fortgeschrittene NSCLC-Patienten, die zuvor mit einer vorherigen Linie einer platinbasierten Chemotherapie und einem vorherigen ROS1-TKI behandelt wurden; ROS1-positive fortgeschrittene NSCLC-Patienten, die mit einem vorherigen ROS1-TKI ohne vorherige platinbasierte Chemotherapie vorbehandelt wurden; und NTRK-positive Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren, die nach einer Behandlung mit mindestens einer vorherigen Chemotherapie und einem oder zwei vorherigen TRK-TKIs fortgeschritten sind und für die es keine zufriedenstellenden Behandlungsalternativen gibt. Repotrectinib erhielt 2017 auch den Status eines Orphan Drugs.