GeneTx Biotherapeutics LLC und Ultragenyx Pharmaceutical Inc., Partner bei der Entwicklung von GTX-102, einem Prüfpräparat zur Behandlung des Angelman-Syndroms, gaben bekannt, dass die ersten vier Patienten in der Phase 1/2-Studie mehrere Dosen von GTX-102 erhalten haben und regelmäßig auf ihre Sicherheit hin untersucht werden. Bisher haben drei von ihnen auch eine vorläufige Bewertung des klinischen Ansprechens erhalten. Bei diesen Patienten wurden weder behandlungsbedingte schwerwiegende unerwünschte Ereignisse noch unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit einer Schwäche der unteren Extremitäten beobachtet, und die ersten Beurteilungen haben frühe Anzeichen einer klinischen Aktivität gezeigt. Das Data Safety Monitoring Board (DSMB) traf sich, um die Beurteilungen für die ersten beiden Patienten in Kohorte 4 (Alter 4 bis