AGIOS PHARMACEUTICALS, INC. Zu einer Liste hinzufügen
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Agios Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Bereitstellung revolutionärer Therapien für Patienten mit seltenen Krankheiten. Es vermarktet einen erstklassigen Pyruvatkinase (PK)-Aktivator für Erwachsene mit PK-Mangel, die erste krankheitsmodifizierende Therapie für schwächende hämolytische Anämie. Der führende Produktkandidat in seinem Portfolio für genetisch definierte Krankheiten (GDD), PYRUKYND (Mitapivat), ist ein Aktivator sowohl für Wildtyp- als auch für eine Vielzahl von mutierten Pyruvatkinase (PK)-Enzymen zur Behandlung hämolytischer Anämien. Mitapivat ist ein oral verfügbares kleines Molekül und ein potenter Aktivator der Pyruvatkinase R (PKR) Enzyme. Darüber hinaus wird Mitapivat in laufenden klinischen Studien zur Behandlung von Alpha- und Beta-Thalassämie und Sichelzellenanämie (SCD) untersucht. Das Unternehmen entwickelt außerdem AG-946, einen oralen Aktivator der PKR-Enzyme in der klinischen Phase für die Behandlung von hämolytischen Anämien und anderen Indikationen, einschließlich SCD.
Sektor
Biotechnologie
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- Transcript : Agios Pharmaceuticals, Inc. Presents at 35th Annual JP Morgan Healthcare Conference, Jan-09-2017 10