Alnylam Pharmaceuticals, Inc. gab bekannt, dass die US-Arzneimittelbehörde FDA eine Zulassungserweiterung für OXLUMO® (Lumasiran) genehmigt hat. OXLUMO ist ein RNAi-Therapeutikum, das durch subkutane Injektion verabreicht wird und nun für die Behandlung der primären Hyperoxalurie Typ 1 (PH1) zur Senkung der Oxalatwerte im Urin (UOx) und im Plasma (POx) bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten indiziert ist. Die Zulassung basiert auf den positiven Wirksamkeits- und Sicherheitsergebnissen der Phase-3-Studie ILLUMINATE-C zu OXLUMO bei Patienten mit schwerer Nierenfunktionsstörung, einschließlich Patienten, die an einer Hämodialyse teilnehmen. PH1 ist eine sehr seltene genetische Erkrankung, die durch eine Überproduktion von Oxalat in der Leber gekennzeichnet ist.

Die übermäßige Produktion von Oxalat führt zur Ablagerung von Kalziumoxalatkristallen in den Nieren und Harnwegen und kann zur Bildung von schmerzhaften und wiederkehrenden Nierensteinen und Nephrokalzinose führen, die zu Nierenversagen führen kann. PH1 kann auch zu Oxalatablagerungen in mehreren Organen außerhalb der Niere führen, ein Zustand, der als systemische Oxalose bekannt ist. Die FDA-Zulassung stützt sich auf die positiven Sechsmonatsergebnisse der Phase-3-Studie ILLUMINATE-C, in der die Behandlung mit OXLUMO zu einer erheblichen Verringerung des POx führte und ein ermutigendes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil bei Patienten mit eingeschränkter Nierenfunktion, einschließlich Patienten mit Nierenversagen und Hämodialysebehandlung, zeigte.

Erhöhter POx steht in direktem Zusammenhang mit der Pathophysiologie der Oxalose und führt zu systemischen Ablagerungen von Oxalat in extra-renalen Geweben, was zu Knochenbrüchen, Kardiomyopathie, beeinträchtigter Erythropoese, Sehstörungen, Hautgeschwüren und anderen schwerwiegenden Erscheinungen führen kann. Der ergänzende Zulassungsantrag enthielt auch die Ergebnisse der offenen Erweiterungen der Phase-3-Studien ILLUMINATE-A und ILLUMINATE-B bei pädiatrischen und erwachsenen Patienten mit PH1. Die Packungsbeilage wurde entsprechend aktualisiert, um die Aufrechterhaltung der anhaltenden Senkung des UOx-Wertes bis Monat 24 bzw. Monat 12 hervorzuheben.