Amicus Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) die Zulassung für Opfolda(R) (Miglustat) 65mg Kapseln erteilt hat. Opfolda(R) (Miglustat) ist ein Enzymstabilisator von Cipaglucosidase alfa, eine langfristige Enzymersatztherapie für Erwachsene mit spät einsetzender Pompe-Krankheit. Pombiliti (Cipaglucosidase alfa) ist ein mit Bis-M6P angereichertes rhGAA-Enzym, das für eine verstärkte Aufnahme in Muskelzellen entwickelt wurde. Einmal in der Zelle angekommen, kann Pombiliti in seine aktivste und reifste Form verarbeitet werden, um Glykogen abzubauen.

Opfolda (Miglustat) ist ein Enzymstabilisator zur Stabilisierung des Enzyms im Blut. Die EU-Zulassung basierte auf den klinischen Daten der Phase-3-Zulassungsstudie (PROPEL), der einzigen Studie bei LOPD, in der eine reale Population von Teilnehmern, die nicht an einer ERT teilnehmen, und von Teilnehmern mit ERT-Erfahrung in einem kontrollierten Umfeld untersucht wurde. In Großbritannien wird die Zulassung durch die Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) im dritten Quartal 2023 erwartet.

Die Prüfung durch die U.S. Food and Drug Administration (FDA) ist im Gange, und das Unternehmen erwartet die Zulassung im dritten Quartal 20 23. Die FDA hatte zuvor den Status eines Therapiedurchbruchs für Pombiliti + Opfolda erteilt. Pombiliti + Opfolda ist eine Zwei-Komponenten-Therapie, die aus CipaglucOSidase alfa, einem mit Bis-M6P angereicherten rhGAA, das die hochaffine Aufnahme durch den M6P-Rezeptor erleichtert und gleichzeitig seine Fähigkeit zur Verarbeitung in die aktivste Form des Enzyms beibehält, und dem oralen Enzymstabilisator Miglustat besteht, der den Verlust der Enzymaktivität im Blut verringern soll.

In klinischen Studien wurde Pombiliti + Op foldinga mit nachgewiesenen Verbesserungen der Muskel- und Skelettmuskulatur sowie der Atmung in Verbindung gebracht. Eine vollständige Liste finden Sie in der Fachinformation.