Applied Genetic Technologies Corporation hat bekannt gegeben, dass das Rekrutierungsziel für die SKYLINE-Studie von AGTC-501, einer rekombinanten AAV-Vektor-basierten Gentherapie zur Behandlung von X-chromosomaler Retinitis pigmentosa (XLRP), überschritten wurde. Insgesamt wurden 14 Patienten in die Hoch- und Niedrigdosisgruppen aufgenommen, was die geplante Teilnehmerzahl von 12 Patienten übertrifft. SKYLINE ist eine standortübergreifende Erweiterung der laufenden Phase-1/2-Studie, bei der die Patienten nach dem Zufallsprinzip entweder einer hohen oder einer niedrigen Dosis von AGTC-501 zugeteilt werden. Das primäre Ziel besteht darin, den Anteil der behandelten Augen zu ermitteln, der im Vergleich zum Ausgangswert eine Verbesserung der visuellen Sensibilität und der Sehschärfe zeigt, sowie die Fähigkeit der Patienten, sich in einem Mobilitätslabyrinth unter verschiedenen Licht- und Belastungsbedingungen erfolgreicher zu bewegen. Wichtig ist, dass dies die erste Studie ist, die das Potenzial hat, eine Korrelation zwischen der visuellen Sensitivität und der Sehschärfe und dem Ergebnis des Labyrinths, einem wichtigen funktionellen Endpunkt der VISTA-Studie, zu zeigen. Das Unternehmen geht davon aus, dass vorbehaltlich der weiteren Auswirkungen von COVID-19 die folgenden Ergebnisse veröffentlicht werden: 24-Monats-Ergebnisse der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie mit AGTC-501 im dritten Quartal des Kalenderjahres 2022, 12-Monats-Ergebnisse der SKYLINE-Studie im ersten Quartal des Kalenderjahres 2023 und Zwischenergebnisse der VISTA-Studie in der ersten Hälfte des Kalenderjahres 2023.