ARIAD Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: ARIA) gab heute bekannt, dass die Europäische Kommission (EC) Iclusig® (Ponatinib) als Arzneimittel bei seltenen Krankheiten für die zwei folgenden Indikationen zugelassen hat:

  • Zur Behandlung erwachsener Patienten mit chronisch myeloischer Leukämie (CML) in der chronischen, akzelerierten oder Blastenphase, bei denen eine Resistenz gegen Dasatinib oder Nilotinib vorliegt, eine Unverträglichkeit gegenüber Dasatinib oder Nilotinib besteht und bei denen eine nachfolgende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht angezeigt ist, oder die eine T315I-Mutation aufweisen, und
  • Zur Behandlung erwachsener Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver akuter lymphoblastischer Leukämie (Ph+ ALL), bei denen eine Resistenz gegen Dasatinib vorliegt, eine Unverträglichkeit gegenüber Dasatinib festgestellt wurde und bei denen eine nachfolgende Behandlung mit Imatinib klinisch nicht angezeigt ist, oder die eine T315I-Mutation aufweisen.

?Wir freuen uns sehr über die schnelle Zulassung von Iclusig in Europa und werden uns jetzt in enger Zusammenarbeit mit den nationalen Gesundheitsbehörden dafür einsetzen, dass Iclusig möglichst bald Patienten mit Philadelphia-Chromosom-positiver Leukämie zur Verfügung steht", so Harvey J. Berger, MD, Chairman und CEO von ARIAD. ?An der klinischen Entwicklung von Iclusig waren viele Leukämie-Experten aus ganz Europa beteiligt. Wir wissen ihre überaus wichtigen Beiträge zu schätzen, ohne die es nicht möglich gewesen wäre, Iclusig CML-Patienten mit Therapieresistenz oder Unverträglichkeit und Patienten mit Ph+ ALL in der Europäischen Union zugänglich zu machen."

Die häufigsten (mehr als 1 Prozent) schwerwiegenden Nebenwirkungen in Zusammenhang mit Iclusig waren Pankreatitis, Bauchschmerzen, Fieber, Anämie, febrile Neutropenie, Absinken der Thrombozyten- und Neutrophilenwerte, Panzytopenie, Herzinfarkt, Durchfall und Lipase-Anstieg. Die häufigsten (mindestens 20 Prozent) Nebenwirkungen aller Schweregrade waren Thrombozytopenie, Hautausschlag, trockene Haut und Bauchschmerzen. Im Vergleich mit anderen zugelassenen Arzneimitteln derselben Klasse (BCR-ABL-Inhibitoren) fanden sich für Iclusig keine neuen Sicherheitssignale.

ARIAD war für seinen Antrag auf Zulassung von Iclusig vom Ausschuss für Humanarzneimittel (Committee for Medicinal Products for Human Use, CHMP) ein beschleunigtes Beurteilungsverfahren gewährt worden. Die beschleunigte Antragsbeurteilung hat zum Ziel, den Prüfvorgang für neue Arzneimittel, die der Behandlung von Krankheiten von bedeutendem Interesse für die öffentliche Gesundheit dienen, zu verkürzen. Die beschleunigte Antragsbeurteilung ist innovativen Arzneimitteln vorbehalten, die eine medizinische Versorgungslücke schließen sollen und von denen erwartet wird, dass sie einen bedeutenden Einfluss auf die medizinische Praxis ausüben werden.

?Die Zulassung von Iclusig in Europa gibt CML-Patienten, von denen einige keine anderen Behandlungsoptionen mehr haben, eine neue Chance, ihr klinisches Ergebnis zu verbessern", so Stephen G. O'Brien, MD, PhD, Professor für Hämatologie am Northern Institute for Cancer Research der Newcastle University (Großbritannien). ?Bei einmal täglicher oraler Gabe haben wir tief greifendes, anhaltendes Ansprechen beobachtet, und es hat den Anschein, dass Iclusig ein sehr nützliches neues Arzneimittel bei CML- und Ph+ ALL-Patienten ist, bei denen eine Resistenz gegen andere TKIs aufgetreten ist oder eine Unverträglichkeit besteht."

Die Entscheidung der Europäischen Kommission gründete auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-2-Studie PACE (Ponatinib Ph+ ALL and CML Evaluation), an der Patienten mit CML oder Ph+ ALL teilnahmen, die bei einer vorgehenden Tyrosinkinase-Inhibitor (TKI)-Therapie eine Resistenz oder Unverträglichkeit gezeigt hatten, oder die eine T315I-Mutation der BCR-ABL aufwiesen. Iclusig zeigte eine robuste antileukämische Wirkung und erzielte ein gutes zytogenetisches Ansprechen (MCyR) bei 54 Prozent der CML-Patienten in der chronischen Phase und bei 70 Prozent der Patienten mit T315I-Mutation. MCyR war der primäre Endpunkt der PACE-Studie zu CML-Patienten in der chronischen Phase.

Bei mit Iclusig behandelten Patienten in fortgeschrittenen Krankheitsstadien fand sich bei 58 Prozent der CML-Patienten in der akzelerierten Phase und 31 Prozent der Patienten mit CML in der Blastenphase sowie bei 41 Prozent der Ph+ ALL-Patienten ein gutes hämatologisches Ansprechen (MaHR). Das gute hämatologische Ansprechen (MaHR) war der primäre Endpunkt der Studie zu Patienten in fortgeschrittenen Krankheitsstadien.

Die CML ist eine Krebserkrankung der weißen Blutkörperchen und wird jedes Jahr in Europa bei ca. 7.000 Patienten diagnostiziert [1]. Patienten mit CML und Ph+ ALL, die mit TKIs behandelt werden, können im Laufe der Zeit eine Resistenz oder Intoleranz gegenüber diesen Arzneimitteln entwickeln. Iclusig ist ein gezielt ansetzendes Krebsmittel, das bei ARIAD entdeckt und entwickelt wurde. Es wurde von ARIAD-Wissenschaftlern mithilfe der chemoinformatischen und strukturbasierten Arzneimittel-Designplattform von ARIAD so gestaltet, dass es die BCR-ABL, einschließlich therapieresistenter Mutanten, die unter der Behandlung entstehen können, hemmt. Iclusig ist der einzige in Europa zugelassene TKI, dessen Indikationsbereich CML sowie Ph+ ALL-Patienten mit T315I-Mutation umfasst.

?Für europäische Patienten mit CML und Philadelphia-Chromosom-positiver akuter lymphoblastischer Leukämie, die auf die vorherige Therapie nicht angesprochen haben, ist die beschleunigte Zulassung von Iclusig eine sehr gute Nachricht. Sie macht auch den bestehenden Bedarf an neuen Arzneimitteln deutlich", so Sandy Craine, Director of The CML Support Group (Vereinigtes Königreich). ?Diese Zulassung ist ein bedeutender Schritt auf dem Weg, Patienten mit CML und Philadelphia-Chromosom-positiver ALL neue Hoffnung zu geben."

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Über CML und Ph+ ALL

CML ist durch eine übermäßige und unregulierte Produktion von weißen Blutkörperchen durch das Knochenmark gekennzeichnet. Ursächlich liegt eine genetische Anomalie, die zur Bildung des BCR-ABL-Proteins führt, zugrunde. Nach einer chronischen Phase der Produktion von zu vielen weißen Blutkörperchen geht die CML üblicherweise in aggressivere Phasen über, die als akzelerierte Phase und Blastenkrise bezeichnet werden. Die Ph+ ALL ist eine Unterform der akuten lymphoblastischen Leukämie, bei der sich das Ph+-Chromosom findet, das BCR-ABL produziert. Der Verlauf ist bei diesem Krankheitsbild aggressiver als bei der CML, und häufig erfolgt eine Kombinationsbehandlung mit Chemotherapie und Tyrosinkinase-Inhibitoren. Bei beiden Erkrankungen findet sich eine Expression des BCR-ABL-Proteins.

Über Iclusig (Ponatinib)

Iclusig ist ein Kinase-Inhibitor. Der Hauptansatzpunkt von Iclusig liegt bei BCR-ABL, einer abnormen Tyrosinkinase, deren Expression sich bei der chronisch myeloischen Leukämie (CML) und der Philadelphia-Chromosom-positiven akuten lymphoblastischen Leukämie (Ph+ ALL) beobachten lässt. Iclusig wurde mithilfe der rechnergestützten und strukturbasierten Arzneimittel-Designplattform von ARIAD speziell dafür entwickelt, die Aktivität der BCR-ABL zu hemmen. Iclusig setzt nicht nur bei der nativen Form der BCR-ABL an, sondern auch bei den aufgrund von Mutationen therapieresistenten Isoformen des Enzyms. Hierzu zählt auch die T315I-Mutation, welche sich häufig bei Patienten findet, die auf die Behandlung nicht ansprechen.

Über ARIAD

ARIAD Pharmaceuticals, Inc., mit Sitz in Cambridge, Massachusetts, und Lausanne, Schweiz, ist ein integriertes globales Onkologie-Unternehmen, das sich darauf konzentriert, mit bahnbrechenden Arzneimitteln das Leben von Krebspatienten zu verbessern. ARIAD arbeitet zurzeit an neuen Medikamenten, um die Behandlung verschiedener Formen von chronischer und akuter Leukämie, Lungenkrebs und anderen Krebsformen weiter zu entwickeln. ARIAD entwirft mithilfe rechner- und strukturgestützter Ansätze kleinmolekulare Arzneimittel, die bestehende Resistenzen gegenüber Krebsmitteln überwinden sollen. Weitere Informationen erhalten Sie unter http://www.ariad.com oder folgen Sie ARIAD auf Twitter (@ARIADPharm).

Diese Pressemitteilung enthält sogenannte ?zukunftsgerichtete Aussagen", darunter insbesondere aktualisierte Meldungen bezüglich der regulatorischen Fortschritte in Europa. Zukunftsgerichtete Aussagen beruhen auf den Erwartungen der Geschäftsleitung und unterliegen diversen Faktoren, Risiken und Unwägbarkeiten, die dazu führen können, dass die tatsächlichen Ergebnisse, Ereignisse, Zeitpläne und Leistungen maßgeblich von den ausdrücklichen oder impliziten Darstellungen der zukunftsgerichteten Aussagen abweichen. Zu diesen Risiken und Unwägbarkeiten gehören unter anderem insbesondere unsere Fähigkeit, Iclusig erfolgreich einzuführen, zu vermarkten und Gewinne aus dem Verkauf des Mittels zu erzielen, Konkurrenz durch alternative Therapien, unsere Fähigkeit, Zulassungen für Iclusig außerhalb der USA und der Europäischen Union und/oder Zulassungen für zusätzliche Indikationen zu erlangen; unsere Abhängigkeit von Fremdherstellern und Spezialapotheken beim Vertrieb von Iclusig, präklinische Daten und klinische Daten aus dem Frühstadium der Entwicklung, die sich in späteren klinischen Studien möglicherweise nicht reproduzieren lassen; die mit unserer Forschungsarbeit und unseren Entwicklungs-, Herstellungs- und sonstigen Aktivitäten verbundenen Kosten; die Durchführung und Ergebnisse von präklinischen und klinischen Studien zu unseren Produktkandidaten; Schwierigkeiten oder Verzögerungen beim Einholen der aufsichtsrechtlichen Zulassungen für das Inverkehrbringen von Produkten oder beim Marktzugang in gewissen Ländern; das Vorliegen ausreichender Kapitalressourcen und die Verfügbarkeit zusätzlicher Finanzmittel; Patentschutz und urheberrechtliche Ansprüche Dritter; die Nichteinhaltung weitreichender aufsichtsrechtlicher Auflagen; das Auftreten schwerwiegender unerwünschter Ereignisse bei Patienten, die mit Iclusig oder unseren Produktkandidaten behandelt werden; Risiken im Zusammenhang mit wichtigen Mitarbeitern, Märkten, Wirtschaftsbedingungen, Reformen im Gesundheitswesen, Preisen und Erstattungspraktiken sowie sonstige Faktoren, die in den öffentlichen Eingaben des Unternehmens bei der US-amerikanischen Börsenaufsicht SEC ausführlicher erläutert werden. Zum Ausgabedatum sind die in dieser Pressemitteilung enthaltenen Informationen nach Ansicht des Unternehmens zutreffend. Das Unternehmen hat jedoch keine Absicht, zukunftsgerichtete Aussagen nach dem Datum dieser Mitteilung über den gesetzlich vorgeschriebenen Rahmen hinaus zu aktualisieren, um die Aussagen an tatsächliche Ergebnisse oder veränderte Erwartungen des Unternehmens anzupassen.

Quellen:

1. Rohrbacher M, Hasford J. Epidemiology of chronic myeloid leukaemia (CML). Best Pract Res Clin Haematol. 2009 Sep;22(3):295-302. Grundlage ist die derzeitige Schätzung der Einwohnerzahl in Europa (738.199.000 im Jahr 2010).

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