Beam Therapeutics Inc. berichtete in einer Posterpräsentation auf dem Hybridkongress der European Hematology Association (EHA) über Daten, die den optimierten, geschlossenen und automatisierten Herstellungsprozess für seine genetischen Basen-editierten CD34+ hämatopoetischen Stamm- und Progenitorzellen (HSPC) hervorheben. Der optimierte Prozess wird für die Herstellung von BEAM-101 in der klinischen Phase 1/2-Studie BEACON bei Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit (SCD) eingesetzt. Die Daten umfassen sowohl präklinische als auch klinische GMP-Herstellungserfahrungen, die bisher vorliegen. Beam hat sein automatisiertes CD34+ HSPC-Verfahren für die Herstellung von BEAM-101 so konzipiert, dass es die Flexibilität für eine breite Palette von Patienten-Ausgangsmaterial und variablen Zellzahlen bietet und gleichzeitig eine robuste Zellausbeute und eine hohe Produktqualität gewährleistet, die für den Einsatz in der klinischen Phase 1/2-Studie BEACON geeignet ist.

Die heute vorgestellten Daten unterstreichen Folgendes: Die Integration von Schlüsseltechnologien hat zu einer robusten und verbesserten Prozessleistung geführt. Die Automatisierung verbesserte die Produktionsausführung, einschließlich einer höheren kumulativen Ausbeute und Prozesskonsistenz, und ermöglichte eine bis zu dreifache Steigerung der Prozesskapazität bei gleichzeitiger Verringerung der Prozessdauer, des Kontaminationsrisikos und der Bedienervariabilität. Das Arzneimittel erfüllte reproduzierbar die hohe Lebensfähigkeitsschwelle in 14 Entwicklungsläufen mit gesunden und Sichelzellspenderzellen und neun klinischen GMP-Läufen mit SCD-Patientenzellen.

Der Einsatz von Base Editing in einem optimierten, geschlossenen und automatisierten Prozess führte zu klinischen Arzneimitteln mit einer gleichbleibend hohen CD34+-Reinheit von 84% bis 95% und einer Editierrate von 88% bis 94%.