Beam Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die britische Zulassungsbehörde für Arzneimittel und Gesundheitsprodukte (Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency) den Antrag auf Genehmigung einer klinischen Studie (CTA) für BEAM-302, einen In-vivo-Base-Editor, als potenzielle Behandlung für Patienten mit Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD) genehmigt hat. Präklinische Daten haben gezeigt, dass BEAM-302 in der Lage ist, die Konzentration von korrigiertem und funktionellem Alpha-1-Antitrypsin (AAT) signifikant zu erhöhen und das mutierte PiZ-AAT-Protein in Nagetier-Krankheitsmodellen in klinisch relevanten Dosen zu reduzieren. Diese Ergebnisse belegen das Potenzial von BEAM-302, die krankheitsverursachende PiZ-Mutation nach einer einzigen Dosis effizient zu korrigieren und möglicherweise sowohl die Leber- als auch die Lungenerkrankung im Zusammenhang mit AATD zu behandeln.

Bei der klinischen Studie der Phase 1/2 handelt es sich um eine offene Dosis-Eskalationsstudie, in der zunächst die Sicherheit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von BEAM-302 bei Patienten mit AATD-assoziierter Lungenerkrankung untersucht wird. Das Studiendesign umfasst einen Teil zur Dosisfindung, gefolgt von einem Teil zur Dosiserweiterung, um die optimale Dosis für eine pivotale Studie zu ermitteln. Das Unternehmen geht davon aus, dass die Phase 1/2-Studie mit BEAM-302 in Großbritannien in der ersten Hälfte des Jahres 2024 beginnen wird.

BEAM-302 ist eine auf die Leber zielende Lipid-Nanopartikel (LNP)-Formulierung von Basen-Editierreagenzien, die entwickelt wurde, um die PiZ-Mutation präzise zu korrigieren, einen genetischen Fehler mit nur einem Buchstaben, der bei der Mehrheit der schweren homozygoten Patienten (PiZZ) mit AATD auftritt. Beam ist ein werteorientiertes Unternehmen, das sich für seine Mitarbeiter, modernste Wissenschaft und die Vision einsetzt, Patienten, die an schweren Krankheiten leiden, lebenslange Heilung zu ermöglichen.