Biogen Inc. gab bekannt, dass die Europäische Arzneimittelagentur den Antrag auf Marktzulassung von Tofersen, einem Prüfpräparat zur Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose mit Superoxid-Dismutase 1 (SOD1), zur Prüfung angenommen hat. SOD1-ALS ist eine fortschreitende und gleichmäßig tödlich verlaufende Krankheit, von der weniger als 1.000 Menschen in Europa betroffen sind. Derzeit gibt es keine gezielte Behandlung für SOD1-ALS.

Der Zulassungsantrag umfasst die Ergebnisse der Phase-3-Studie VALOR, ihrer Open-Label-Erweiterungsstudie (OLE), einer Phase-1-Studie an gesunden Freiwilligen und einer Phase-1/2-Studie, in der aufsteigende Dosierungen untersucht wurden. Ebenfalls enthalten sind die aktuellsten integrierten 12-Monats-Ergebnisse von VALOR und der OLE-Studie, die kürzlich im New England Journal of Medicine veröffentlicht wurden. Tofersen wird auch von der U.S. Food and Drug Administration mit Priority Review geprüft und hat ein Aktionsdatum des Prescription Drug User Fee Act vom 25. April 2023.

Biogen wird sein Early-Access-Programm für Tofersen beibehalten, das inzwischen in 34 Ländern verfügbar ist. Biogen arbeitet weiterhin aktiv mit anderen Aufsichtsbehörden auf der ganzen Welt zusammen und wird Sie bei Bedarf auf dem Laufenden halten.