Biohaven Ltd. gab bekannt, dass das Unternehmen von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) den Fast-Track-Status für taldefgrobep alfa, ein neuartiges Anti-Myostatin-Adnektin, zur Behandlung von spinaler Muskelatrophie (SMA) erhalten hat. Der Fast-Track-Status ermöglicht es, dass wichtige neue Medikamente früher zu den Patienten gelangen, indem er eine häufigere Kommunikation mit der FDA und eine zügige Prüfung eines Medikaments ermöglicht, das eine schwerwiegende Erkrankung behandelt und einen ungedeckten medizinischen Bedarf befriedigt. Biohaven hatte zuvor von der FDA den Orphan Drug Status für Taldefgrobep zur Behandlung von SMA erhalten.

SMA ist eine seltene, fortschreitend schwächende Erkrankung der Motoneuronen, bei der die Entwicklung und das Wachstum der Muskelmasse beeinträchtigt sind, was zu fortschreitender Schwäche und Muskelschwund, eingeschränkter Motorik, verminderter Lebensqualität und häufig zum Tod führt. Die Hemmung von Myostatin, einem natürlich vorkommenden Protein, das das Wachstum der Skelettmuskulatur einschränkt, einem wichtigen Prozess bei der gesunden Entwicklung der Muskeln, ist ein potenzielles therapeutisches Ziel für SMA. Taldefgrobep hat das Potenzial, eine neuartige Therapie zu sein, die in Kombination mit krankheitsmodifizierenden Therapien zur Verbesserung der Muskelfunktion durch Blockierung der Myostatin-Aktivität eingesetzt werden kann.

Die Neuartigkeit von Taldefgrobep auf dem Gebiet der Myostatin-Inhibitoren beruht auf seinem Wirkmechanismus. Es bindet an Myostatin, um sowohl die Myostatin-Gesamtspiegel zu senken als auch als Rezeptor-Antagonist zu fungieren und dadurch die Myostatin-Signalübertragung in den Skelettmuskeln zu blockieren.