BioMarin Pharmaceutical Inc. BioMarin Pharmaceutical Inc. gibt stabile und dauerhafte jährliche Blutungskontrolle in der grossen Phase-3-Gentherapie-Studie bei Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A bekannt; alle primären und sekundären Wirksamkeitsendpunkte der Studie mit 134 Teilnehmern wurden in der Zweijahresanalyse erreicht

BioMarin Pharmaceutical Inc. gab positive Ergebnisse der laufenden globalen Phase-3-Studie GENEr8-1 zu Valoctocogene Roxaparvovec bekannt, einer Gentherapie zur Behandlung von Erwachsenen mit schwerer Hämophilie A. Mit 134 Teilnehmern ist dies die bisher grösste globale Phase-3-Studie für eine Gentherapie bei Hämophilie. In der Phase-3-Studie GENEr8-1 wurde die annualisierte Blutungsrate (ABR) signifikant um 4,1 behandelte Blutungen pro Jahr reduziert (p-value